这款全球首款且目前唯一一款小干扰RNA降胆固醇药物乐可为®（英克司兰钠注射液）于2023年8月22日在我国获批上市，它能够精准靶向肝脏，从上游阻断PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）蛋白的表达，降低被称为“坏胆固醇”的LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇），并且一年给药2次即可将血脂控制在合理范围区间。
目前这款药物在市场上是供不应求，郴州市第一人民医院率先引进此药，打响郴州降脂第一针！目前首批接受注射客户仍在预约中。
高脂血症定义及危害
高脂血症，也被称为“血脂异常”，是指体内胆固醇和甘油三酯等脂质含量超过正常范围，积聚在血液中的一种状况。
高脂血症可谓健康的隐形杀手，若长期不加以重视，会带来严重的健康隐患。血脂沉淀在血管壁上形成脂质斑块，日积月累，脂质斑块逐渐堆积，导致血管狭窄，影响血液流通，增加心血管疾病风险，如高血压、心脏病等。当血管阻塞严重时，可能引发心肌梗死、脑卒中等严重后果，危及生命。
高脂血症常规疗法
血脂异常是导致心血管疾病的“元凶”，LDL-C是导致动脉粥样硬化的核心危险因素。血脂管理，对于心血管疾病防治而言十分重要，能够从根本上治疗动脉粥样硬化的方法就是降胆固醇。
他汀类药物是首选降脂药，可以减少肝脏胆固醇的合成，从而上调肝脏LDL受体，最终促进肝脏清除循环中胆固醇。在过去30年，他汀类药物一直是我们主动预防、治疗动脉粥样硬化的基本方法。
但是，他汀类药物存在“疗效6%效应”，即任何一种他汀剂量倍增时，LDL-C进一步降低的幅度仅约6%。剂量倍增，但降脂效果增加不明显，是他汀类药物目前最大的局限，之所以会出现6%效应，是因为服用他汀会导致体内多种通路的代偿反应。他汀药物虽然抑制了LDL-C合成，但与此同时，肠道对于胆固醇的吸收也会增加。
其次，很多患者对他汀类药物不耐受。肝酶升高是常见的不良反应；其他不良反应也包括肌肉损伤，如肌痛、肌无力、肌酶升高，甚至肌溶解；以及新发糖尿病等其它副作用，使用他汀剂量越大，糖尿病风险增高越明显。
再者，他汀类药物需要患者每日用药，对患者治疗依从性的要求更高，也间接导致了他汀单药治疗达标率低。
相较于其他族群，中国人群使用大剂量他汀更容易出现药物导致的肌肉损伤、肝酶升高风险，因此大部分国人仅可接受中等剂量的他汀治疗。对于动脉粥样硬化性心血管疾病的危险人群而言，LDL-C的指标要求降得更低。临床上对于更加精准、高效、长效的降血脂药物的需求，始终存在。
新型降脂药“乐可为”临床疗效
乐可为®（英克司兰钠注射液）是诺华重磅降脂药，作为一款降低LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）的创新药物，英克司兰钠注射液能从源头上阻断LDL-C升高的“帮凶”——前蛋白转化酶枯草溶菌素（PCSK9）蛋白的合成，从而长期稳定降低LDL-C水平。
根据已发表的全球关键性III期临床试验结果，英克司兰每年仅需皮下注射两针，即可长久平稳地降低LDL-C水平，降幅可达50%以上。
从一项针对全球多个中心3000余位受试者的临床研究数据看，小干扰RNA药物可以持续降低ASCVD患者（包括已经历过心脏病发作或中风的患者）和心血管疾病高危人群的LDL-C，部分受试者最长接受了6年以上的治疗，小干扰RNA药物仍然显示了长期的安全性和有效性。
在美国，英克司兰钠注射液一针3250美元，一年两针6500美元，合人民币约45000元。而在中国内地市场，英克司兰钠注射液一针竟然只要9988元，这也意味着一年两针的费用不超过2万元。
另外，在当前的血脂管理疗法中，他汀类药物需要每天服药，PCSK9单抗需要2周注射一次，患者依从性难以得到保证。而小干扰RNA药物，一年仅需给药2次，就能有效降低LDL-C。
泰斗级心血管专家Eugene Braunwald曾说，有的药物能够将动脉粥样硬化推迟到100岁发生。如果从早年开始用药，LDL-C降到目标范围内，动脉粥样硬化发生时间就可能推迟到60岁、70岁，甚至100岁。
英克司兰的出现，将打破心血管疾病等慢病治疗频繁用药带来的依从性管理束缚，为血脂管理带来突破性变革，有望成为ASCVD长期用药模式的里程碑式开端。期待更多患者能从这种高效、安全、简便的创新降脂疗法中获益，助力实现长久平稳的血脂达标，推动心血管事件下降的拐点早日到来！
首批接受英克司兰药物注射的高脂血症患者将在郴州市第一人民医院康复医院治未病中心实施注射。
适用人群：
成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常或他汀不耐受患者。
注意事项：
1.经医生评估后，符合用药指征的客人，在完成初始治疗后三个月注射加强针，此后每半年需注射一次。
2. 如需了解更多详细信息，可以预约郴州市第一人民医院康复医院门诊5楼治未病中心健康咨询门诊评估自身情况，预约使用本药物，欢迎大家前来咨询。
湖南医聊特约作者：郴州市第一人民医院 王英姿
关注@湖南医聊，获取更多健康科普资讯！
（编辑YH）
