2月7日，罗氏制药中国宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准可伐利单抗（商品名：派圣凯®）用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年（≥12岁）患者。
本次派圣凯®在中国的获批，是其在全球所有国家中的首次获批，这也是罗氏集团第一次在中国市场实现一款创新药的全球首发。此前，基于高度未被满足的医疗需求和积极的临床试验结果，派圣凯®获得了中国药监局突破性疗法认定，并被授予了优先审评资格。
PNH是一种罕见且致命的血液系统疾病，发病率约为每百万人口1～10例，以青壮年患者居多，20～40岁患者约占77%。PNH患者容易出现乏力、贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿、血栓等症，PNH患者如果不进行治疗，5年内的死亡风险高达35%。
阵发性睡眠性血红蛋白尿系获得性造血干细胞基因突变引起血细胞膜缺陷所致的慢性血管内溶血，常在睡眠时加重，可伴发作性血红蛋白尿、潜在的骨髓衰竭和血栓形成，已被纳入我国第一批罕见病目录。可伐利单抗注射液是一种靶向补体蛋白C5的重组人源化IgG1亚型单克隆抗体，能特异性地与补体蛋白C5结合，从而抑制C5裂解为C5a和C5b，阻止末端补体复合物C5b-9的产生，抑制补体途径免疫反应。该品种全球同步研发，中国首先批准上市，为患者提供了新的治疗选择。
作为血液疾病领域的先行者，罗氏长期深耕血液疾病领域，随着不断加速的中国医药审批改革，正在以更快的速度将更多的罗氏血液创新药带入中国。可伐利单抗注射液（商品名：派圣凯/Piasky）上市在中国实现全球首发，第一时间惠及中国PNH患者。
记者了解到，可伐利单抗（商品名：派圣凯®）是一种每四周一次、可在家中自行皮下注射的治疗新选择，其获批有望实现疾病控制同时显著降低PNH患者治疗负担，减轻治疗对患者日常生活的影响。
此外，针对派圣凯®应用拓展的临床研究仍在广泛开展，包括在PNH和其他补体介导的疾病中的5项正在进行的III期研究和3项早期研究等。
罗氏制药中国总裁边欣表示，“本次国家药监局在全球率先批准派圣凯®，彰显了中国政府加速推动新药审评审批，提升患者对创新药物可及性的决心和成果；努力推动派圣凯®在中国全球首发，也体现出罗氏长期扎根中国、深耕中国市场的承诺与信心。双向奔赴的努力，最终帮助到中国PNH患者可在全球率先接受创新疗法的治疗。”
