今天上午，上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科副主任、主任医师陈晟与全身型重症肌无力患者沟通病情
“我对患者说，春天来了！随着创新药纳入医保，你们的罕见病有望跟高血压、糖尿病等慢性病一样，积极做好长期控制。”今天见到记者，上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科副主任、主任医师陈晟颇为感慨，今天一早，已有一名全身型重症肌无力患者在其所在的病房通过最新医保报销政策用上这一罕见病的创新药。
2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。此次国家医保药品目录调整共有126种药品新增进入目录，涉及抗肿瘤、罕见病、慢性病、抗病毒等疾病领域用药，通过医保谈判平均降价61.7%。这其中，罕见病创新药尤其受到关注。此番罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录。
今天是2024年的首个工作日，新版医保目录落地后的首批患者用药情况如何、过程是否顺利、这批新药落地对他们的治疗乃至生活将带来怎样的影响？记者走进瑞金医院，探访首批用上罕见病创新药的全身型重症肌无力患者。
罕见病创新药医保落地
“真的是迫不及待，今天是我第二次用艾加莫德治疗，没想到这么快就能医保报销了！”55岁的许先生（化姓）是新版医保目录正式执行后首批在上海瑞金医院接受创新药艾加莫德治疗的患者，今天上午，他在瑞金医院完成了第二周的药物注射，上周，也就是2023年的最后一周，他完成首次注射。时隔一周所不同的是，这次他根据新医保目录能走医保报销了，自费部分大大降低。
“得病已经有大半年了，感觉全身没力气，走路、上下楼、提重物都很费力，后来，右眼视物也受到影响，正常生活都变得很困难。”许先生回忆得病的过程。他找到瑞金医院神经内科，经验丰富的医生让他做了特定的血液检查，很快他便被确诊为全身型重症肌无力，一种罕见病。
2023年12月26日，许先生第一次在瑞金医院接受了艾加莫德治疗，令他惊喜的是，“治疗到一半，我就感觉到眼睑无力、乏力感减轻了很多，不到一周右眼睑下垂就已经明显好转。今年开始，这药还能医保报销了，切切实实为我们老百姓减轻了经济负担，能长期用得起新药，绝对是我们重症肌无力病友的好消息！”
今天，罕见病创新药、全球首款fcrn拮抗剂艾加莫德在上海交通大学医学院附属瑞金医院正式医保落地。首批患者不仅有许先生。
瑞金医院为患者打通“最后一公里”
作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
艾加莫德是国内首个且目前唯一获批上市的fcrn拮抗剂，也是国内目前唯一可医保报销的fcrn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体（achr）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。瑞金医院神经内科副主任、主任医师陈晟表示：“作为一种罕见病创新药，艾加莫德在国内上市前，得益于国家赋予海南博鳌乐城先行区的先行先试政策，瑞金海南医院就参与开展了特许用药项目，已帮助十余位重症肌无力患者解决困难。如今这款创新药从获批上市到纳入医保仅用了不到半年时间，作为临床医生充分感受到了国家和相关政府部门希望更快惠及更多重症肌无力患者的诚意和决心，以及医保部门助力罕见病用药保障水平逐步提升的诚意与决心。”
保障罕见病患者用药，实现医保落地的意义举足轻重。新版医保药品目录正式实施后，瑞金医院各部门通力协作，迅速帮助亟需的患者打通了用药保障“最后一公里”。
数万重症肌无力患者有望回归正常生活
重症肌无力的治疗现状如何，创新药的出现对患者的疾病进程意义多大？
临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。陈晟强调，“重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的‘双达标’状态。”
陈晟介绍，多年来，全身型重症肌无力患者的治疗主要依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在不足，长期以来实现“双达标”的重症肌无力治疗目标很困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。
作为近30年来重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，艾加莫德是全球首个且国内目前唯一上市的fcrn拮抗剂，其独特的作用机制能清除体内的致病性免疫球蛋白g（igg）抗体，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，数万患者有望重回正常生活。
随着我国重症肌无力诊疗由此正式步入循证治疗和生物靶向治疗时代，陈晟表示：“相信随着医保政策落地带来的艾加莫德等创新药物可及性提升，一方面更多重症肌无力患者和家庭的治疗负担能进一步减轻，早日用上创新药，尽快达到治疗目标，实现正常生活；与此同时，我国重症肌无力整体治疗的标准和水平有望进一步提升，特别是从长期治疗来看，有更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以改变。”
作者：唐闻佳
文：唐闻佳图：受访方编辑：唐闻佳责任编辑：樊丽萍
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