豪气！诺华采用抽签方式，免费提供“天价”1400万元的药物

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知药客报道

半年多前，诺华的基因疗法Zolgensma曾因定价堪称天价而引发热议，如今，诺华又宣布将通过抽签的方式免费提供这种世界最贵的药物。

近日，诺华方面表示，从明年1月2日开始，研发Zolgensma的AveXis公司（诺华旗下公司）将在6月份之前向2岁以下的婴儿分发50剂Zolgensma单剂治疗，这项免费药物计划面向尚未批准Zolgensma的国家，AveXis打算根据生产能力每年分发多达100剂。

据了解，该药物将以抽签的形式发放，根据计划，医生将代表患者向公司提交治疗请求，一个独立委员会将对符合条件的婴儿进行两周一次的抽签。

如果患者没有被选中，他们将进入后续抽签，直到资格到期。一旦某个国家或地区批准Zolgensma，诺华将在当地终止抽签计划。

今年5月，FDA批准了Zolgensma用于用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，其通过使用工程病毒将健康的遗传物质携带到人体细胞中，以替代导致疾病的有缺陷或突变的基因，为静脉注射给药（Spinraza则是鞘内给药），这也是FDA批准的用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法。

Zolgensma属于一次性治疗，定价为212.5万美元，折合人民币超过1460万元，被称为全球最昂贵的药物。

彼时，诺华方面表示，他们准备以五年分期付款的方式来减轻患者的初期负担，5年内万一治疗无效或病患死亡，诺华会退款，并向愿意签订标准化承保条款的付款人提供先期折扣。

“天价药物”治疗什么疾病？

SMA 是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。根据疾病的发生时间和严重程度，SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型，大约 60% 的 SMA 患者是 1 型，也是最严重的一种类型。

据估计，SMA 发病率为 1/6000~1/10000，也就是说每 10000 名新生儿中就有一人受此影响，其中 90% 的患病婴儿活不过 2 岁。

图 | 脊髓性肌萎缩（来源：evolving-science.com）

此前，美国药企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，与诺华不同，Spinraza是终身治疗，第一年的价格为75万美元，之后每年的价格为37.5万美元，5年费用为225万美元，10年费用450万美元。

什么是基因疗法？

基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。

其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。

从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

2017年10月19日，美国政府批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法（yescarta基因疗法）治疗特定淋巴癌患者。

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