目前正進行臨床試驗的一種治療人類免疫缺陷病毒1型(HIV)感染的突破性基因編輯療法首次應用於了一名艾滋病毒感染者。這項試驗旨在評估EBT-101的安全性和有效性。作為一種獨一無二的基因編輯療法，EBT-101將有可能改變艾滋病治療的未來。
艾滋病（AIDS）由感染艾滋病病毒（HIV）引起，是一種能攻擊人體免疫系統的病毒。目前在全世界範圍內仍缺乏根治HIV感染的有效藥物。現階段的治療目標是最大限度和持久地抑制患者體內的病毒複製，使患者獲得免疫功能重建並維持免疫功能，同時降低HIV感染與非艾滋病相關疾病的發病率和死亡率。
EBT-101療法
01
艾滋病毒長期居住在組織儲存庫中，躲避開免疫系統和抗逆轉錄病毒治療，能夠在組織宿主中存活數年。EBT-101 是一種獨特的、臨床階段的體內基於 CRISPR 的治療劑，旨在單次靜脈輸注後治癒 HIV 感染。EBT-101採用腺相關病毒 (AAV) 來傳遞CRISPR-Cas9進行基因編輯，並使用針對HIV基因組不同區域的多個單嚮導RNA，從人類細胞的基因組中切割HIV DNA，從而消除病毒逃逸的機會。
Khalili博士說：「全世界有近4000萬人遭受艾滋病毒的影響，在發現艾滋病毒/艾滋病40多年後，仍然沒有治癒性治療方法。EBT-101可以通過從細胞中去除病毒DNA來解決艾滋病毒/艾滋病感染者長期未滿足的需求，從而根除感染。」從細胞基因組中去除艾滋病毒DNA對治療至關重要。
EBT-101 1/2期臨床試驗
02
EBT-101 1/2期臨床試驗是一項開放標籤、多中心單次遞增劑量研究。目前第一個接受單劑量靜脈滴注EBT-101治療的患者正在接受觀察，如果符合停止抗逆轉錄病毒治療的條件，將很快對其進行病毒反彈評估。研究人員表示，如果一次性治癒治療如預期的那樣起作用，患者將不再需要抗逆轉錄病毒療法——目前艾滋病毒感染的標準治療方法。
EBT-101 1/2期臨床試驗的啟動是由Kamel Khalili博士、Laura H. Carnell教授和微生物學、免疫學和炎症學系主任;神經病毒學與基因編輯中心主任;綜合神經艾滋病中心主任，以及卡茨醫學院微生物學、免疫學和炎症學系教授兼副主任Tricia H. Burdo博士領導的研究為基礎進行的。
Khalili博士和坦普爾大學的同事率先開發了基於CRISPR基因編輯技術的EBT-101，而Burdo博士和她的團隊通過對非人類靈長類動物的EBT-101研究，為推進EBT-101臨床試驗發揮了關鍵作用。
卡茨醫學院臨時院長Amy J. Goldberg說：「這是一項驚人的里程碑，EBT-101的1/2期臨床試驗的正式開始，使我們向創造潛在的治癒艾滋病的方法邁出了極其重要的一步。」
參考資料：
https://www.eurekalert.org/news-releases/965472
