來自河北石家莊的網民「雪艷」、來自安徽合肥的網民「 翔翔媽」等多地罕見病患者及家屬建議，加大對國內葯企研發罕見病治療藥物的資金幫扶力度，建立完善配套的藥品快速審批程序，對於一些「國外有葯，國內無葯」的罕見病治療藥品，希望進一步加大引進力度，並適當降低關稅稅率。
國家葯監局收到中國政府網轉去的網民留言後，認真研究辦理，作出如下答覆：
感謝網民提出的意見建議。近年來，國家葯監局高度重視罕見病治療藥物，通過健全罕見病用藥審評審批體系、加快企業研髮指導、提高罕見病臨床可及，全力保障罕見病患者健康權益。
一是加強對申請人的溝通指導服務，對符合要求的罕見病用藥品種納入優先審評審批通道，依法依規完成審評審批工作。2023年批准罕見病用藥45個品種，其中15個品種通過優先審評審批程序得以加快上市，1個品種通過附條件批准上市。
二是為滿足公眾臨床用藥急需，2022年6月23日，國家衛生健康委會同國家葯監局制定發佈了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，對於國內無註冊上市、無企業生產或短時間無法恢復生產的境外已上市臨床急需少量藥品，醫療機構可按照工作方案要求提出相應藥品的臨時進口申請。對此類申請，國家葯監局均按照方案規定予以加快辦理。
三是為鼓勵企業研發罕見病藥物，國家葯監局出台了一系列技術指導原則，指導研發申報，使罕見病患者及早獲得安全有效的藥物。
四是國家葯監局與財政部、海關總署、稅務總局聯合發佈了《關於罕見病藥品增值稅政策的通知》，目前已陸續發佈了三批清單，對納入清單的罕見病藥品減按3%徵收進口環節增值稅，並對「孤兒葯」研發企業給予企業所得稅優惠，降低企業負擔，促進罕見病藥品研發。
