膽管癌又稱膽道癌，是一種難治而高危的惡性腫瘤，致死率極高，晚期患者的5年生存率僅約5%。近年來，隨着分子靶向藥物的迅速發展，膽管癌已有多款靶向葯研發成功，終於迎來手術之外的「救命」手段！
近日我們再次迎來喜訊，膽管癌第4款靶向葯Futibatinib正式獲批，這也是針對FGFR2異常的第3款靶向葯。膽管癌的患者有了越來越多的治療選擇和希望！
客觀緩解率42%！膽管癌患者迎來重磅新葯
2022年9月30日，FDA批准 Futibatinib（Lytgobi）用於治療FGFR2基因融合或其他重排的既往過治療的局部晚期或轉移性肝內膽管癌的成人患者。
此次FDA的批準是基於代號為 TAS-120-101 (NCT02052778) 實驗的積極數據。
結果顯示：在 103 名既往治療失敗的FGFR2基因融合或重排的晚期肝內膽管癌患者中，客觀緩解率（ORR ）為 42%，這意味着有43名患者獲得了部分緩解，病灶顯著縮小了30%以上！
這款藥物之所以對於膽管癌患者意義重大，主要還是因為它的適用人群和卓越的臨床數據。
FGFR是膽管癌最常見的突變類型之一，主要有四個重要基因型（FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4）。其中FGFR2是FGFR突變中最常見的亞型，其在膽管癌中的檢出率接近10%。
Futibatinib 是一種高效的選擇性 FGFR1-4 抑製劑，與 ATP 競爭性 FGFR 抑製劑不同，它可以與 FGFR 激酶結構域 P 環中的保守半胱氨酸共價且不可逆地結合，這就意味着Futibatinib與其他 FGFR 抑製劑治療相比，出現更少的耐葯問題。
全球4款靶向葯獲批，膽管癌患者迎來春天
截止到2022年10月，共有4款靶向藥物獲批用於膽管癌，除了剛剛獲批的Futibatinib，還有2款針對FGFR2和1款針對IDH1的靶向葯。
好消息是，2022年4月6日，國內的患者終於也迎來了首款靶向藥物pemigatinib（佩米替尼片）。膽管癌的患者將有越來越多的好葯，獲得更好的預後。
膽管癌患者如何接受新葯治療？
早在2019年，就已經有膽管癌專家指出，FGFR與IDH1同為膽管癌治療當前研究最多、也是最有希望迎來突破的兩個靶點。且IDH1突變與FGFR2融合突變是是互斥的，兩類抑製劑的研究，都具有重要的意義。此外用於治療膽管癌的靶向治療重要靶點還包括：TP53、KRAS、FGFR、NTRK、RET、IDH1、ARID1A 和 CDKN2A 等。
好消息是，針對上述靶點，目前國內眾多膽管癌的新葯目前正在臨床實驗中，已經有大量膽管癌患者通過全球腫瘤醫生網獲得幫助，也期待這些新葯能早日上市造福更多患者
參考資料：
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-futibatinib-cholangiocarcinoma
