2020年新冠疫情中,mRNA疫苗成為了醫藥產業中最大的熱點,也造就了Moderna營收47倍增長的神話。
隨着mRNA疫苗產業逐步成熟,不少業內人士正在探索這項新技術的其他作用,一些業內人士甚至認為未來十年「mRNA療法革命」就要到來。
mRNA這個很多人不了解的黑科技究竟什麼來歷?它的未來又有多大的潛力?
科技前哨今天就和你一起深入了解一番。
1.35年前誕生的新技術
mRNA技術在業內人看來其實並不新鮮,1987年美國拉霍亞索爾克生物研究所的研究生羅伯特·馬龍就發現了mRNA的作用,他將mRNA與脂肪滴混合發現可以使細胞產生蛋白質。
此後的幾年裡,許多研究人員都認為這個特性讓mRNA擁有成為疫苗或者藥物載體的潛力,紛紛投入了第一次mRNA研發浪潮中。
簡單說mRNA是人體內由基因生成蛋白質非常重要的中間產物,人體細胞必須有mRNA參照才能生產各式各樣的蛋白質產物。
mRNA疫苗正利用這個特性,用mRNA帶上病毒特徵蛋白的信息,讓人體自己生成病毒的關鍵特徵,引發免疫反應,讓我們不必真的注入病毒,就能獲得抵抗病毒的能力。
這和傳統注射滅活病毒、減毒病毒的方式比更加安全,也更加高效。
2.從原理到應用的產業鴻溝
原理說來很簡單,實現卻付出了無數研究者的心血,mRNA技術誕生近20年時間裏,大家想要利用的人體免疫系統正是mRNA技術應用最大的敵人。
因為人體內自己就有mRNA,對外界注入的mRNA也會有免疫反應,這些圖紙還沒能用於生產蛋白質就被工廠保安帶走,加上mRNA本身並不穩定,一段時間後也會自然分解,如何送到細胞內也有大量問題需要攻克。
直到2005年,賓夕法尼亞大學的研究人員德魯·韋斯曼和卡塔琳·卡里科將RNA做了修改,把RNA中自帶的尿苷鹼基替換了一種結構相似又不相同的結構,終於成功繞開了人體免疫系統的高牆。
這一發現激發了美國研究人員的信心,也就在我們介紹過的Flagship風險投資基金的支持下Moderna已經成立了,直到2010年才正式公布,這個名字源於修飾後的mRNA的縮寫,不過那時Moderna的主攻方向並不是疫苗,而是心臟病。
也就在同一時間,德國研究人員成立了BioNTech,今天的另一個知名的mRNA企業,他們則把注意力放到了癌症治療上。
3.從質疑到崛起
兩家公司誕生後的十年中,mRNA技術一直在優化的過程中,從更好的修飾結構,到引入脂粒包裹防止mRNA快速分解,技術成熟度不斷提高,但始終沒有成熟的臨床應用出現。
甚至很多人反過來質疑修飾mRNA,花費大量資源和精力並沒有意義,認為mRNA走在了死胡同上。
直到新冠病毒大流行,這mRNA的巨大價值才被人們所看到。疫苗的高免疫反應自然不必說,mRNA第一個III期試驗數據就已經達到了90%的效力,這已經比肩不少成熟的傳統疫苗。
但讓產業界更為關注的是它的開發效率。根據公開報道顯示,第一款mRNA新冠疫苗在知道新冠病毒基因序列42天後就製造了出來,花了4個月時間完成了人體測試,這個速度被不少人稱之為光速。
一般人會向你強調疫苗研發臨床實驗到應用平均要7年時間,mRNA疫苗批准這麼快其實還有美國FDA緊急授權的影響,但拋開這些不談,傳統方法製造不需要批准的流感疫苗也要3個月,mRNA讓這個過程縮短到了差不多三分之一。
可以搭載不同的東西,又能快速進入研發階段,這才是mRNA受到所有人關注的重點。
4.mRNA平台化加速
行業龍頭Moderna已經有了新的計劃,要將mRNA技術應用到流感、心衰等治療中;BioNTech也開闢了新的賽道,計劃2022年底設計出mRNA瘧疾疫苗。
cbinsights統計,截至2021年全球共有500多項mRNA治療項目正在進行臨床試驗,測試20多個疾病類別的療法,這當中癌症是最受關注的一個領域。
一些業內人士認為利用今天mRNA新冠疫苗的經驗,通過基因測序快速找到患者癌症、腫瘤的特定蛋白結構,利用mRNA疫苗讓身體形成特異性的識別能力,可以最低成本消滅癌症和腫瘤。
英國醫學雜誌2021年做過統計,mRNA癌症疫苗治療方案不少已經處於II期臨床試驗階段,這些疫苗常常包含30多個不同的mRNA序列,綜合使用上多種疫苗共同作用,還有很多新的挑戰要解決。
科技前哨的小夥伴做了不少了解,目前看來癌症治療上mRNA找到新突破還需要時日,疫苗才是產業內爭相採摘的果實。
這周四前哨科技特訓營的直播中,我們還會和你繼續深入分析mRNA的前沿進展,看看這項前沿技術有哪些新動向,還有哪些生物醫療技術會和它整合到一起,誕生新的火花,歡迎提前鎖定直播間,周四見~
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