各省、自治區、直轄市及新疆生產建設兵團衛生健康委，中國生物技術發展中心：
為貫徹《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（國務院令第818號）第五十五條有關規定，經商國家藥品監督管理局同意，現將《生物醫學新技術與藥品、醫療器械界定指導原則（暫行）》印發給你們，請結合工作實際，認真組織實施。
國家衛生健康委
2026年4月28日
生物醫學新技術與藥品、醫療器械
界定指導原則（暫行）
生物醫學新技術是推動現代醫學進步和人類健康事業發展的重要新質生產力，對增進人民健康福祉具有重要作用。為規範生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用，促進生物醫學科技進步和創新，保障醫療質量安全，明晰部門管理邊界，國家衛生健康委會同國家藥品監督管理局根據《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（以下稱《條例》）第五十五條有關規定，結合生物醫學新技術與藥品、醫療器械發展的實際情況，制定本指導原則。
一、總體思路
對生物醫學新技術與藥品、醫療器械進行界定，按照以下思路開展。
（一）堅持統籌發展和安全。
生物醫學新技術持續湧現，為促進產業發展、增進人民健康提供了更多可能性，但同時也給守住守好行業安全底線帶來了挑戰。開展生物醫學新技術與藥品、醫療器械界定應統籌發展和安全，主要聚焦於難以開發為醫療器械的生物醫學新技術和創新性強、個性化程度高、尚未或難以開發為藥品的生物醫學新技術，規範其臨床研究和臨床轉化應用行為，在保證安全底線的前提下，支持促進發展。
（二）以滿足人民群眾健康需求為導向。
臨床上有些疾病的治療，因為傳統藥物研發成本投入高、研發周期相對較長，罕見病等領域的藥物研發還存在市場規模小、研發動力不足等問題，生物醫學新技術的發展為這些患者帶來更多治療選擇。開展生物醫學新技術與藥品、醫療器械界定應以滿足人民群眾健康需求為導向，主要聚焦於為尚無有效治療手段的疾病提供新的治療方向，加速這些新技術從概念走向臨床驗證，為臨床救治提供更多選擇，為行業研發提供前期探索和積累。
（三）充分考慮不同階段特點。
生物醫學新技術在臨床前研究和臨床研究等早期階段，以及後期的轉化應用階段有着不同的特點，開展生物醫學新技術與藥品、醫療器械界定應充分考慮不同階段特點，對處於不同階段的生物醫學新技術，採用不同界定方式，適應生物醫學新技術的創新性強、個性化程度高、轉化應用形式多樣等情況，引導合理規範開展生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用。
（四）注重部門間的政策銜接和協同。
長期以來，我國已建立起較為成熟的藥品、醫療器械管理體系。《條例》通過建立生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用的新路徑，有助於構建一個更加多元、有活力的行業創新生態，開展生物醫學新技術與藥品、醫療器械界定應注重部門間的政策銜接和協同，實現和葯械管理體系的「錯位發展」與功能互補，推動產學研醫深度融合，協同促進技術進步和產業發展。
二、關於臨床研究階段的生物醫學新技術界定
在臨床前研究和臨床研究等早期階段，生物醫學新技術迭代速度快，影響技術發展的因素眾多，未來進入臨床轉化應用，具有較大不確定性。為支持生物醫學新技術創新發展，規範備案技術名稱和備案要求，提高備案效率和質量，按照包容審慎原則，對處於早期階段的生物醫學新技術，國務院衛生健康部門組織制定、調整《生物醫學新技術臨床研究備案指導清單》（以下稱《備案指導清單》），指導臨床研究發起機構自主對擬開展臨床研究的生物醫學新技術屬性進行界定。
臨床研究發起機構應參照《備案指導清單》，對擬開展臨床研究生物醫學新技術的屬性進行自主界定。自主界定為技術的，應按照《備案指導清單》的規範技術名稱和相應備案要求，完整提交資料，及時進行備案；自主界定屬於藥品、醫療器械的，應按照藥品、醫療器械管理規定，依法依規開展相關工作。對於涉及生物醫學新技術與藥品的界定，界定為「生物醫學新技術」並擬據此開展備案臨床研究的，其臨床研究產生的數據用於支持生物醫學新技術臨床轉化應用；按照「藥品」研發，應當依法依規經批准後開展臨床試驗，然後申報上市註冊。國家衛生健康委委託專業機構，為臨床研究發起機構提供生物醫學新技術屬性界定的諮詢。
（一）《備案指導清單》的制定。
國家衛生健康委組織專家研究制定《備案指導清單》，納入《備案指導清單》的生物醫學新技術應符合以下原則：
1.技術合法合規。生物醫學新技術應符合法律、行政法規和國家有關規定，符合倫理原則，不得損害公共利益和國家安全。
2.醫學目的明確。以對健康狀態作出判斷或者預防治療疾病、促進健康為目的，有助於為重大慢性病以及傳染病、兒童疾病和罕見病等疾病提供較好防治手段，更好滿足臨床與公共衛生需求。
3.機制原理清晰。利用生物醫學新技術實現醫學目的的機制原理清晰完整，有充分的相關證據支持；直接作用或產生效應的生物學結構層次或作用環節處在分子、細胞水平。
4.前期基礎充分。已依法開展實驗室研究、動物實驗等必要的非臨床研究，有充分證據證明生物醫學新技術的安全性、有效性，具有可以開展臨床研究的前期基礎。對作用於生殖細胞、胚胎和胎兒的，前期基礎應充分論證其對子代的安全性。
5.未應用於臨床。具有創新性和先進性，屬於在我國境內尚未應用於臨床的醫學專業手段和措施。
（二）《備案指導清單》的調整。
國家衛生健康委根據生物醫學新技術發展情況、臨床需求變化等對《備案指導清單》進行調整，依法徵求相關部門和有關方面意見並向社會公布。建立動態調整工作機制，對於機構建議納入清單的生物醫學新技術，及時組織論證後作出納入或不納入的決定。
1.增加調入。
符合《條例》有關規定但尚未列入《備案指導清單》的其他生物醫學新技術，臨床研究發起機構可以隨時向國家衛生健康委提出建議，並同時提交生物醫學新技術規範名稱、醫學目的、機制原理以及符合要求的非臨床研究報告、臨床研究必要性論證報告等材料。申請材料的具體要求和程序辦法另行制定。
國家衛生健康委組織醫學、生命科學、藥學、醫療器械、倫理學等方面專家對建議新增調入清單的生物醫學新技術進行論證。符合要求的，按程序納入《備案指導清單》，並組織制定新增調入的生物醫學新技術臨床研究備案指引，引導臨床研究規範開展。
2.刪減調出。
（1）直接調出。
已納入《備案指導清單》的生物醫學新技術，若出現以下情形之一，由國家衛生健康委直接調出清單：
法律、行政法規和國家有關規定明令禁止的；
存在重大倫理問題的；
安全性、有效性存在重大問題的；
臨床研究過程中出現不可控制風險的，或產生重大社會不良影響的。
調出《備案指導清單》的生物醫學新技術，不再按照《條例》有關規定開展臨床研究和臨床轉化應用。對於調出《備案指導清單》之前已備案開展的臨床研究項目，應當及時終止研究，並妥善保障已開展研究受試者的權益。
（2）論證後調出。
已納入《備案指導清單》的生物醫學新技術，若有適應症、機制原理等基本相同的藥品、醫療器械在我國境內批准上市，或者已作為醫療技術獲批臨床轉化應用的，由國家衛生健康委商國家藥品監督管理局及時組織論證，並根據論證結果進行調整。
論證後調出清單的，研究者再發起新的相關臨床研究，應按照《醫療衛生機構開展研究者發起的臨床研究管理辦法》（國衛科教發〔2024〕32號）的相關規定實施。對於調出《備案指導清單》前已備案開展的臨床研究，應重新進行倫理審查評估後，根據倫理審查意見，可繼續實施至研究結束，或根據實際情況終止研究。
論證後繼續保留在《備案指導清單》內的生物醫學新技術，臨床研究發起機構在發起相關生物醫學新技術的臨床研究時，應認真對照已批准上市藥品、醫療器械或者已批准臨床轉化應用醫療技術的適應症和機制原理，避免重複研究。
三、關於臨床轉化應用階段的生物醫學新技術界定
對個性化程度高，尚沒有同類機制原理的藥品獲得上市許可或者已啟動確證性臨床試驗的，可以作為生物醫學新技術向國家衛生健康委提出臨床轉化應用申請。對用於治療罕見病，尚沒有同類機制原理以及相同適應症的藥品獲得上市許可或者已啟動確證性臨床試驗的，也可以作為生物醫學新技術向國家衛生健康委提出臨床轉化應用申請。
對符合《醫療器械監督管理條例》醫療器械定義的，應當按照醫療器械法規要求開展相關註冊工作，提交符合註冊要求的資料依法註冊，不能申請生物醫學新技術臨床轉化應用。
國家衛生健康委組織專業機構對生物醫學新技術臨床轉化應用申請進行評估，對臨床研究證明安全、有效，符合倫理原則，且符合條件的其他醫療機構和衛生技術人員，遵守臨床應用操作規範獨立實施該技術，可以得到一致的安全性、有效性結論的，按程序進行審批，納入醫療技術管理。
生物醫學新技術臨床轉化應用獲得批准後，符合條件的醫療機構和衛生專業技術人員，均可以按照有關規定開展，並承擔主體責任。生物醫學新技術臨床轉化應用申請的具體要求、程序和評審細則，由國家衛生健康委另行制定。
四、其他事項
（一）本指導原則由國家衛生健康委會同國家藥品監督管理局負責解釋。
（二）本指導原則自2026年5月1日起實施。
附件：生物醫學新技術臨床研究備案指導清單（第1版）
來源：國家衛生健康委網站
編輯：仵坤冉（實習）
校對：馬楊
審核：李明炫 徐秉楠
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