為3億「醫學孤兒」打開「健康之門」 博鰲亞洲論壇嘉賓熱議應對罕見病

2024年03月31日17:55:05 健康 1407

新華社海南博鰲3月31日電(記者柳昌林、陳凱姿)大屏幕中,漸凍症患者蔡磊吃力地分享他組建團隊、推動患者數據庫建設和藥物研發的故事,由於喉肌和呼吸肌退化,他只能從喉嚨里擠出又細又尖的聲音,但他與病魔勇敢鬥爭的精神獲得了全場的熱烈掌聲。

這是博鰲亞洲論壇2024年年會「關注罕見病,促進健康公平可及」分論壇上的動人一幕。

目前,全球已知罕見病有數千種,被稱為「醫學孤兒」的患者約有3億,由於發病率和治癒率極低,罕見病已成為世界各國共同面臨的醫學難題。博鰲亞洲論壇2024年年會專門設立了關於罕見病的分論壇,與會嘉賓共同探討如何為患者打開「健康之門」,幫助患者獲得更多權益保障。

為3億「醫學孤兒」打開「健康之門」 博鰲亞洲論壇嘉賓熱議應對罕見病 - 天天要聞

3月28日,京東集團原副總裁蔡磊在「關注罕見病,促進健康公平可及」分論壇上發表視頻致辭。 新華社記者 楊冠宇 攝

記者從博鰲樂城國際醫療旅遊先行區管理局獲悉,漸凍症靶向治療藥物Tofersen(托夫生注射液)在區內落地,今後,國內漸凍症患者可以不出國就使用上這款全球靶向新葯。近年來,樂城通過「特許政策」,已引進超過40款罕見病特許藥品,越來越多的患者獲得新的治療選擇。

國家藥品監督管理局科技和國際合作司司長秦曉岺說,中國對有臨床價值的、創新的罕見病用藥,給予優先通道,讓它更快走向市場。

今年1月1日起,非典型溶血性尿毒症綜合征患者迎來命運轉折:曾經一支2萬多元治療該病的救命葯,經醫保支付報銷後,每支價格千元左右,不少患者和家庭重新燃起希望。

前不久,最新版國家醫保藥品目錄調整新增15個目錄外罕見病用藥,覆蓋16個罕見病病種,一些長期未得到有效解決的罕見病,如戈謝病、重症肌無力等均在其列。迄今,超過80種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄名單,有望為我國2000多萬名罕見病患者帶來更多福音。

「人類應該通過國際合作提高罕見病診療技術和藥物的可及性,共享醫學成果。」中國罕見病聯盟執行理事長李林康認為,應對罕見病,是一個從醫藥、醫療到醫保的系統工程,「缺了哪一塊都不行」。

為3億「醫學孤兒」打開「健康之門」 博鰲亞洲論壇嘉賓熱議應對罕見病 - 天天要聞

博鰲亞洲論壇2024年年會「關注罕見病,促進健康公平可及」分論壇現場。 新華社記者 楊冠宇 攝

「罕見病研究,不像癌症、糖尿病那麼有吸引力。」阿斯利康全球首席執行官蘇博科坦言,企業不會願意花10億美元去開發可能只有1000人需要的新葯,因此,政府應建立「報銷資金池」,降低罕見病藥物的研發和治療成本。

中國國際經濟交流中心理事長畢井泉呼籲,抓緊建立專利和數據保護制度,讓企業有穩定預期,敢於冒險投資藥物研發。

國際罕見病理事會主席杜蘭·王·里格說,罕見病患者中半數以上來自遺傳,早期篩查、診斷和治療可以讓家庭和社會節省很多成本,省去很多痛苦。

罕見病是世界各國的共同挑戰,也是共同責任,與會嘉賓呼籲,全世界應「升溫」合作,加速罕見病困境「破冰」,努力讓「醫學孤兒」不再孤單。

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