參考消息網8月1日報道據美聯社7月24日報道，基因療法滴眼液讓一名男孩恢復了視力，類似的治療方法可能幫助數以百萬計的人。
阿方索·薩瓦特爾醫生拿出兩張安東尼奧·文托·卡瓦哈爾眼睛的照片。其中一張照片上，兩個眼球都為渾濁的瘢痕所覆蓋。在通過滴眼液進行數月基因治療後拍攝的另一張照片顯示，兩隻眼睛都不再有瘢痕。
安東尼奧在14年的大部分時間裏都是盲人，但他現在重見光明了。
這名少年患有先天的營養不良型大皰性表皮鬆解症，這是一種罕見的遺傳疾病，會導致全身和眼睛裏出現水皰。不過，他在參加一項旨在測試世界首個局部基因療法的臨床試驗時，他的皮膚狀況得到了改善。這讓薩瓦特爾有了一個想法：如果能對這一療法進行改造，將它用於安東尼奧的眼睛會怎麼樣呢？
這一洞見不僅幫助了安東尼奧，還為類似療法打開了大門，這些療法有可能治療數以百萬計人的其他眼疾，包括常見眼疾。
2012年，安東尼奧一家持特殊簽證從古巴來到美國，這種簽證讓安東尼奧得以在美國治療他的病，全世界約有3000人受到這種疾病影響。他曾做手術去除了眼睛上的瘢痕組織，但瘢痕後來又長了回來。安東尼奧的視力越來越差，最終他對於四處走動都覺得不安全。
薩瓦特爾當時沒有任何答案，他試圖安撫這名男孩：「我會找到解決辦法。我只是需要一些時間。我正在努力。」
薩瓦特爾記得安東尼奧當時說：「是的，我知道你會的。這讓我有力量繼續下去。」
有一次，安東尼奧的母親向薩瓦特爾講述了治療安東尼奧皮膚損傷的實驗性基因療法凝膠。薩瓦特爾聯繫了製藥商克里斯特爾生物技術公司，看能否對這種療法進行改造，以將其用於男孩的眼睛。
這家總部設在匹茲堡的公司的聯合創始人兼研發總裁蘇瑪·克里希南說，這個想法很有意義，「嘗試一下沒有壞處」。
安東尼奧的病是由幫助生成一種名為7型膠原的蛋白質的基因發生突變引起的，這種蛋白質可以將皮膚和眼角膜都粘附在一起。這種療法利用一種滅活的單純皰疹病毒來傳遞這種基因的拷貝。這種滴眼液使用的液體與治療皮膚的藥物相同，只是不添加凝膠。
兩年後，該團隊獲得了美國食品和藥物管理局的「同情用藥」批准以及大學和醫院審查委員會的許可。去年8月，安東尼奧做了右眼手術，隨後薩瓦特爾開始用滴眼液為他進行治療。
克里希南說，他們很謹慎，經常關注它是否安全。
薩瓦特爾說，安東尼奧的眼睛在手術後康復，瘢痕沒有複發，每個月都有明顯的好轉。醫生們最近測量了安東尼奧右眼的視力，結果是近乎完美的20/25(相當於0.8)。
今年，薩瓦特爾開始治療安東尼奧的左眼，這隻眼睛的瘢痕組織更多。薩瓦特爾說，這隻眼睛也在穩步好轉，視力接近20/50。
薩瓦特爾說，通過改變病毒傳遞的基因，基因療法滴眼液有可能用於其他疾病。
