第5個擬突破性治療品種公示！抗呼吸道合胞病毒新葯

9月15日，CDE網站公示了第5個擬突破性治療品種名單，為愛科百發抗呼吸道合胞病毒新葯AK0529腸溶膠囊。這款藥物是愛科百發於2014年6月從羅氏引進，愛科百發擁有該葯全球權益。

呼吸道合胞病毒（RSV）是具有高度傳染性的人類病毒，每年感染全世界3-10％的人口，是嬰幼兒急性下呼吸道疾病的最常見病因。它是5歲以下兒童下呼吸道感染、細支氣管炎、和嬰兒住院治療死亡的主要原因之一。全球每年約有3400萬例兒童下呼吸道感染病例，其中5歲以下兒童死亡人數可高達20萬人。此外，呼吸道合胞病毒也可引起老年人嚴重肺部感染和死亡。

AK0529（Ziresovir）是在基於細胞的高通量化合物篩選獲得活性化合物後經進一步結構優化而發明的。該藥物後續完成了全面的臨床前和毒理學評估，包括幼齡動物毒理學研究。Ziresovir是一種結構新穎的化合物，它與呼吸道合胞病毒的融合蛋白結合從而阻止病毒進入人體細胞，進而防止感染引起的疾病。這種融合蛋白抑製劑也可以通過阻止細胞與細胞間的融合（即形成「合胞體」，呼吸道合胞病毒感染細胞的特徵）從而實現抗病毒效果。因此，Ziresovir的作用機制不同於常見的核苷類抗病毒藥物，不會干擾人體細胞內核苷酸的合成，產生線粒體毒性。

愛科百發已於2019年成功完成一項全球II期臨床研究（VICTOR），該研究在歷史上首次證實了一種抗病毒藥物對住院嬰幼兒中的RSV感染具有治療有效性並可為患兒帶來臨床獲益。在該臨床試驗中，Ziresovir（AK0529）顯示出具有劑量相關的臨床有效性，可顯著降低患者的臨床體征和癥狀評分，同時降低其體內的病毒載量。該試驗還證實在患者的臨床體征和癥狀評分與病毒載量的變化程度以及Ziresovir藥物濃度之間具有顯著的正相關性。此外，Ziresovir在住院嬰幼兒中保持了其優異的安全性特徵。

目前愛科百發已在中國啟動了Ziresovir的III期臨床研究，並將隨即開展一項在中國大陸以外地區進行的全球III期臨床研究；目前該藥用於成人RSV感染患者的臨床試驗也正在推進中。