豪氣！諾華採用抽籤方式，免費提供「天價」1400萬元的藥物

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知葯客報道

半年多前，諾華的基因療法Zolgensma曾因定價堪稱天價而引發熱議，如今，諾華又宣布將通過抽籤的方式免費提供這種世界最貴的藥物。

近日，諾華方面表示，從明年1月2日開始，研發Zolgensma的AveXis公司（諾華旗下公司）將在6月份之前向2歲以下的嬰兒分發50劑Zolgensma單劑治療，這項免費藥物計劃面向尚未批准Zolgensma的國家，AveXis打算根據生產能力每年分發多達100劑。

據了解，該藥物將以抽籤的形式發放，根據計劃，醫生將代表患者向公司提交治療請求，一個獨立委員會將對符合條件的嬰兒進行兩周一次的抽籤。

如果患者沒有被選中，他們將進入後續抽籤，直到資格到期。一旦某個國家或地區批准Zolgensma，諾華將在當地終止抽籤計劃。

今年5月，FDA批准了Zolgensma用於用於治療兩個編碼運動神經元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上攜帶突變的2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者，其通過使用工程病毒將健康的遺傳物質攜帶到人體細胞中，以替代導致疾病的有缺陷或突變的基因，為靜脈注射給葯（Spinraza則是鞘內給葯），這也是FDA批准的用於治療SMA的首個也是唯一一個基因療法。

Zolgensma屬於一次性治療，定價為212.5萬美元，摺合人民幣超過1460萬元，被稱為全球最昂貴的藥物。

彼時，諾華方面表示，他們準備以五年分期付款的方式來減輕患者的初期負擔，5年內萬一治療無效或病患死亡，諾華會退款，並向願意簽訂標準化承保條款的付款人提供先期折扣。

「天價藥物」治療什麼疾病？

SMA 是最常見的致死性神經肌肉疾病之一，也是導致嬰兒死亡的頭號遺傳病因，由單基因運動神經元存活基因 SMN1 缺陷引起。根據疾病的發生時間和嚴重程度，SMA 可分為 1 型、2 型、3 型和 4 型，大約 60% 的 SMA 患者是 1 型，也是最嚴重的一種類型。

據估計，SMA 發病率為 1/6000~1/10000，也就是說每 10000 名新生兒中就有一人受此影響，其中 90% 的患病嬰兒活不過 2 歲。

圖 | 脊髓性肌萎縮（來源：evolving-science.com）

此前，美國葯企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用於治療脊髓性肌萎縮症的藥物，與諾華不同，Spinraza是終身治療，第一年的價格為75萬美元，之後每年的價格為37.5萬美元，5年費用為225萬美元，10年費用450萬美元。

什麼是基因療法？

基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。

其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因製造的產物能治療某種疾病。

從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平採取的治療某些疾病的措施和新技術。

2017年10月19日，美國政府批准第二種基於改造患者自身免疫細胞的療法（yescarta基因療法）治療特定淋巴癌患者。

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