我國研發新型基因編輯技術,有望讓重症地貧患者擺脫輸血依賴

2026年04月08日23:23:17 科學 1761

2026年4月8日,國際學術期刊《自然》(Nature)在線發表了一項由上海科技大學廣西醫科大學第一附屬醫院復旦大學和正序生物合作完成的重磅臨床研究成果:一種不切割DNA雙鏈的新型基因編輯技術,在治療重症β-地中海貧血中取得進展。所有接受治療的輸血依賴型患者,均在短期內擺脫了規律輸血,恢復了自身造血能力。

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β-地中海貧血是一種遺傳性血液病。重症患者自身無法合成健康血紅蛋白,從幼年起就需每2至5周輸血一次,長期輸血還會導致鐵過載、臟器損傷等問題。目前僅有異基因造血幹細胞移植有望根治,但配型困難、排異風險高、費用昂貴。

此次研究採用的技術名為“變形式鹼基編輯器”。與公眾熟知的“分子剪刀”式基因編輯不同,它像一支修正筆,無需切斷DNA雙鏈,就能精準修正出錯的鹼基,從原理上避免了DNA斷裂可能帶來的染色體丟失、重排等潛在風險。

研究團隊報告了5名輸血依賴型患者的臨床試驗結果。所有患者在接受單次治療後,平均16天便擺脫了輸血依賴。治療後3個月,總血紅蛋白濃度平均恢復到接近健康人水平;在當前的觀察期內,這一指標仍穩定在正常範圍。目前,所有患者已持續擺脫輸血超過12個月,首位患者已超過28個月。

研究中未發現基因組大片段缺失、染色體突變、脫靶突變等情況。截至目前,這項療法已讓近20名β-地中海貧血和鐮刀型細胞貧血病患者實現治癒,所有患者均迅速擺脫輸血依賴,並長期維持血紅蛋白高水平表達。

來源:央視新聞客戶端

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