顧潮江指導學生科研。武漢科技大學供圖
湖北日報訊（記者張歆、通訊員程毓、畢浩洋）今年12月1日是第38個“世界艾滋病日”。11月30日，記者從武漢科技大學獲悉，該校生命科學與健康學院顧潮江教授團隊構建新型“基因魔剪”有望治癒艾滋病。
該成果被稱為“emt-cas12a”療法（exosome-mediated targeted crispr-cas12a delivery system），即基於工程化外泌體的靶向遞送系統。
外泌體是細胞分泌出來的、像“小包裹”一樣的微小囊泡，裡面裝着蛋白質、rna等生物信息，用於細胞之間的通訊。如果把我們的身體比作龐大的社會，細胞比作獨立的個人或部門，外泌體就是細胞間的“小轎車”“快遞員”。cas12a則是一種基因編輯工具，是一把能夠精準切割dna的“基因剪刀”，用於基因敲除、敲入和調控。
“‘emt-cas12a’療法即用外泌體搭載cas12a，精準進入艾滋病毒感染或者可能感染的細胞，沿着染色體逐一排查，無論艾滋病毒處於活性複製期還是潛伏休眠期，均能將其基因組剪碎，實現功能性治癒。”顧潮江介紹，外泌體是人體細胞自然分泌的產物，可在體外人工改造的細胞中合成。然而，高純度外泌體提取難度大，雜質會干擾治療效果，此外，作為“小轎車”的外泌體也需要搭載足夠多的cas12a，才能實現高效治療，因此，必須攻克外泌體提純和工程化難題。
艾滋病是由艾滋病病毒引起的一種病死率極高的惡性傳染病，是當前最棘手的醫學難題之一。目前，較為常見的治療方式有雞尾酒療法。近年來，開始出現新興的免疫細胞療法和基因療法。
雞尾酒療法目的是最大限度地抑制病毒複製，提高生活質量和生存率，但無法根除病毒；免疫細胞療法僅能識別並清除病毒活性複製期的細胞，對潛藏病毒的細胞無效；已有的基因療法如通過腺相關病毒作為遞送載體的療法存在靶向性差、劑量過大引發毒性反應、免疫原性大等缺陷。
歷經二十多年的研究，顧潮江教授團隊成功開發出全球首個利用外泌體構建的“基因魔剪”投送與執行系統。作為基因療法的一種，“emt-cas12a”療法具有靶向性強、安全性高、可多重協同切割等優勢，在實驗用的感染艾滋病病毒小鼠和艾滋病人血液樣本上試驗，表現出強大的病毒清除與免疫重建能力，為實現艾滋病的功能性治癒帶來前所未有的希望。
據悉，相關成果已發表在《細胞》（cell）旗下國際頂級期刊《分子療法》（molecular therapy）中，該技術已通過醫學倫理審查，進入臨床研究階段。
顧潮江教授。武漢科技大學供圖
