近日，北京罕見病藥品保障先行區建設接連迎來關鍵性進展。全國首例罕見病新葯臨床處方成功落地、超2萬平方米精準醫學產業園同步規劃建設、首次聯席會議正式啟動……政策創新、產業集聚與診療服務三線並進，首都機場臨空經濟區正加速構建全鏈條的罕見病藥品保障新生態。
北京罕萌診所開出肝豆狀核變性新葯全國首張處方
3月21日下午，由中國罕見病聯盟/北京罕見病診療與保障學會、中華醫學會罕見病分會聯合多家醫院舉辦的“第六期罕萌呵護計劃｜肝豆狀核變性關愛活動”在北京罕萌診所舉辦。
活動現場，多位醫學專家現場為肝豆狀核變性患者科普答疑，該疾病的最新治療藥物在北京罕萌診所開出全國首張處方，開啟了國內肝豆狀核變性治療新階段。
“祝賀罕萌診所成立一周年！這一年我們見證了罕見病藥品保障先行區政策從出台到落地，一步步實現從‘人等葯’到‘葯等人’的轉變。未來，首都機場臨空經濟區管委會將一如既往地推動罕見病藥品保障先行區建設，不讓患者家屬失望，要未來，要更好。”首都機場臨空經濟區管委會副主任王鑫表示。
園區企業擬建設2萬平方米罕見病精準醫學產業園
北京邁基諾基因科技股份有限公司作為罕見病診斷領域的龍頭企業，擬投資1.5億元建設2萬平方米罕見病精準醫學產業園，打造罕見病篩查與診斷中心，試劑耗材器械研發中心、罕見病藥物臨床研發中心等6大產業中心。
據悉，北京邁基諾基因科技股份有限公司位於首都機場臨空經濟區，是世界較早擁有知識產權的基因捕獲技術的國家高新技術企業，致力於構建起中國基因行業配套研發、試製、生產、服務於一體的全生態產業鏈。王鑫表示，“邁基諾要發揮在基因檢測方面的研發和產業化優勢，聚焦罕見病基因檢測，深入謀劃布局罕見病精準醫學產業鏈，打造國際化高水平的罕見病精準醫學特色產業園，助力罕見病藥品保障先行區建設。”
北京罕見病藥品保障先行區聯席會第一次全體會議召開
3月24日，北京罕見病藥品保障先行區聯席機制辦公室（首都國際機場臨空經濟區管委會）組織召開第一次全體會議。北京市葯監局、北京醫保局、北京海關、順義區政府（順義區市場監管局）相關部門負責同志現場參加會議，北京市衛健委相關負責同志線上參會。
會議中，首都機場臨空經濟區管委會、北京市藥品監督管理局分別介紹單位2024年度罕見病藥品保障先行區建設工作開展情況，北京市衛生健康委介紹臨床急需藥品臨時進口評估論證開展情況。各單位集體審議《北京天竺綜合保稅區罕見病藥品保障先行區聯席工作機制運行規則(試行)（徵求意見稿）》《北京罕見病藥品保障先行區藥品進口企業管理措施（試行）（徵求意見稿）》，並確定2025年北京罕見病藥品保障先行區建設重點工作任務。
隨着政策協同、產業升級與臨床服務網絡的持續完善，北京罕見病藥品保障先行區已初步形成“制度突破牽引產業創新、診療閉環激活民生溫度”的雙向賦能格局。下一步，首都機場臨空經濟區將依託產業優勢，加速釋放先行區改革效能，推動更多“全球新葯、中國首方”的落地實踐，為全國罕見病防治體系創新提供更多可能。
來源：北京日報客戶端
記者：孟紫薇
