近日，北京罕见病药品保障先行区建设接连迎来关键性进展。全国首例罕见病新药临床处方成功落地、超2万平方米精准医学产业园同步规划建设、首次联席会议正式启动……政策创新、产业集聚与诊疗服务三线并进，首都机场临空经济区正加速构建全链条的罕见病药品保障新生态。
北京罕萌诊所开出肝豆状核变性新药全国首张处方
3月21日下午，由中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会、中华医学会罕见病分会联合多家医院举办的“第六期罕萌呵护计划｜肝豆状核变性关爱活动”在北京罕萌诊所举办。
活动现场，多位医学专家现场为肝豆状核变性患者科普答疑，该疾病的最新治疗药物在北京罕萌诊所开出全国首张处方，开启了国内肝豆状核变性治疗新阶段。
“祝贺罕萌诊所成立一周年！这一年我们见证了罕见病药品保障先行区政策从出台到落地，一步步实现从‘人等药’到‘药等人’的转变。未来，首都机场临空经济区管委会将一如既往地推动罕见病药品保障先行区建设，不让患者家属失望，要未来，要更好。”首都机场临空经济区管委会副主任王鑫表示。
园区企业拟建设2万平方米罕见病精准医学产业园
北京迈基诺基因科技股份有限公司作为罕见病诊断领域的龙头企业，拟投资1.5亿元建设2万平方米罕见病精准医学产业园，打造罕见病筛查与诊断中心，试剂耗材器械研发中心、罕见病药物临床研发中心等6大产业中心。
据悉，北京迈基诺基因科技股份有限公司位于首都机场临空经济区，是世界较早拥有知识产权的基因捕获技术的国家高新技术企业，致力于构建起中国基因行业配套研发、试制、生产、服务于一体的全生态产业链。王鑫表示，“迈基诺要发挥在基因检测方面的研发和产业化优势，聚焦罕见病基因检测，深入谋划布局罕见病精准医学产业链，打造国际化高水平的罕见病精准医学特色产业园，助力罕见病药品保障先行区建设。”
北京罕见病药品保障先行区联席会第一次全体会议召开
3月24日，北京罕见病药品保障先行区联席机制办公室（首都国际机场临空经济区管委会）组织召开第一次全体会议。北京市药监局、北京医保局、北京海关、顺义区政府（顺义区市场监管局）相关部门负责同志现场参加会议，北京市卫健委相关负责同志线上参会。
会议中，首都机场临空经济区管委会、北京市药品监督管理局分别介绍单位2024年度罕见病药品保障先行区建设工作开展情况，北京市卫生健康委介绍临床急需药品临时进口评估论证开展情况。各单位集体审议《北京天竺综合保税区罕见病药品保障先行区联席工作机制运行规则(试行)（征求意见稿）》《北京罕见病药品保障先行区药品进口企业管理措施（试行）（征求意见稿）》，并确定2025年北京罕见病药品保障先行区建设重点工作任务。
随着政策协同、产业升级与临床服务网络的持续完善，北京罕见病药品保障先行区已初步形成“制度突破牵引产业创新、诊疗闭环激活民生温度”的双向赋能格局。下一步，首都机场临空经济区将依托产业优势，加速释放先行区改革效能，推动更多“全球新药、中国首方”的落地实践，为全国罕见病防治体系创新提供更多可能。
来源：北京日报客户端
记者：孟紫薇
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