晚期肿瘤患者无药可用了,该怎么办?

目前,众多晚期肿瘤患者都面临着无药可用的困境。

常见药物耐药、没有突变靶点、匹配不到药物、药物没有效果、化疗不耐受等常是晚期肿瘤患者无药可用的原因。

无药可用,是众多晚期肿瘤患者最担心的局面。那么,是否存在其他可行的方式可以解救身处无药可用困境中的患者呢?

答案是肯定的,对于已经无药可用的患者,使用以下三种方式,可有望突破困境。


方式一:临床试验

随着医疗技术的发展,目前涵盖各种癌症类型、多种治疗手段的临床试验已逐渐面向肿瘤患者进行招募,其中更是有不少临床试验招募无药可用的晚期肿瘤患者。

可能部分患者会认为临床试验就是拿病人当“小白鼠”,但实际上并非如此。

临床试验主要是通过人体(患者或健康受试者)进行试验,发现或者验证某种试验药物的临床医学药理学以及药效学作用、不良反应,从而确定药物的疗效与安全性。

但临床试验并非没有安全保障,临床试验需通过国家药监部门审批,才能正式开展。并且在进行临床试验前,相关研究人员已经在细胞、动物上进行了大量的试验,证明了预期获益大于风险。因此,“小白鼠”一说并不属实。

据报道,一位反复治疗失败的老年男性晚期胃癌患者加入实体瘤CAR-T疗法的临床试验治疗后,肿瘤出现明显缩小,生命得到了显著延长。

由此可见,临床试验对于无药可用的晚期肿瘤患者而言是新的希望,且临床试验是免费的,因此在给患者带来相对较大的新的用药机会的同时,也能一定程度上减轻家庭经济负担。

但需要注意的是,在筛选报名临床试验时,应咨询专业医生,报名适合且治疗获益度相对较高的临床试验。

一般来说,临床试验分为I、II、III期,其中III临床试验优于I期、II期临床试验。无药可用的晚期肿瘤患者一般可以参加I期或II期临床试验。

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方式二:NGS基因测序

众所周知,肿瘤是一种基因病,基因突变在肿瘤的发生发展中有着重要的地位。若能找到相应的突变基因,针对性用药,则可控制肿瘤病情。

虽然部分无药可用的肿瘤患者之前曾检测过基因,但可能因为检测不全面、检测公司技术限制等问题,导致未检测出具有指导用药意义的基因突变,从而失去用药机会。

因此,对于无药可用的晚期肿瘤患者而言,进行NGS基因测序,有可能会获取新的用药机会。

NGS基因测序又称为大量并行测序、高通量测序技术,只使用组织切片进行一次检测,就能获得精准、全面的基因分析的检测技术。

NGS基因测序成本低、准确度高、检测快速,可测出罕见的突变靶点,对患者治疗意义重大。且欧洲医学肿瘤学会(ESMO)建议肿瘤患者都应考虑进行NGS基因测序。

据报道,一位全身多发转移、多线化疗和靶向无效的晚期肝内胆管癌患者,因无药可用,开始出现恶液质、严重乏力,正当患者心灰意冷时,NGS基因检测的结果给患者带来了希望。

检测结果发现患者存在少见的FGFR融合,可使用针对该靶点的药物——厄达替尼,于是患者参加了厄达替尼的临床试验,经治疗后肿瘤明显好转,患者体重上升,生存期得到了显著延长。

由此可见,NGS基因测序也能给无药可用的晚期肿瘤患者带来新的用药希望。

但需要注意的是,要寻找可靠的基因检测公司进行NGS基因测序,以免因技术限制而测不出突变基因,错失用药良机。

方式三:药敏试验—PDX模型

PDX模型又称为人源肿瘤异种移植模型,是“私人订制”、个体化的肿瘤动物模型。

PDX模型是将患者的肿瘤组织接种在存在免疫缺陷的小鼠体内,从而建立的新肿瘤模型。接种成功的肿瘤细胞会在小鼠体内生长,可通过对小鼠用药从而观察何种药物能对肿瘤细胞有效。

通俗来说,PDX模型是通过穿刺或切除获取一部分晚期肿瘤患者的活体肿瘤组织,并将活体肿瘤组织接种到数十只存在免疫缺陷的小鼠体内,接种成功后肿瘤组织会在小鼠体内长大。于是,接种成功的小鼠就可以用于筛选各种化疗药物和靶向药物,从而确定对肿瘤有效的药物。

若药物在小鼠身上可以有效地杀死移植而来的肿瘤细胞,那么患者则可在医生指导下考虑使用这种药物治疗肿瘤。

但需要注意的是,建立PDX模型成本高昂、移植和筛选需要的时间较长,且因存在肿瘤异质性,故不能保证在小鼠上能杀伤肿瘤细胞的药物用在人体上肯定有效。

尽管如此,对于无药可用的晚期肿瘤患者而言,PDX模型也是一线生机。

综上所述,对于无药可用的晚期肿瘤患者可考虑通过参加临床试验、进行NGS基因测序、建立PDX模型三种方式获取新的用药机会。结合获益度、经济和时间等因素,一般建议无药可用的晚期肿瘤患者优先考虑参加合适的临床试验。