第三款B型血友病AAV基因治疗获批临床

第三款B型血友病AAV基因治疗获批临床

四川至善唯新生物科技有限公司申报的“ZS801注射液”临床试验申请，已经获得临床默示许可，适应症为：本品适用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症，凝血因子IX＜2%）患者出血的控制和预防。ZS801是一种AAV基因治疗药物，是至善唯新的核心研发管线。ZS801是至善唯新拥有自主知识产权的rAAV基因治疗药物，ZS801设计采用了至善唯新拥有完全自主知识产权的核心序列和高效基因表达盒，其中核心序列为至善唯新联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标。（佰傲谷BioValley）

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