渐冻症患者蔡磊接受同情用药,北医三院/清华大学团队表示“情况十分乐观”

2024年01月03日08:41:09 健康 5620

渐冻症患者蔡磊接受同情用药,北医三院/清华大学团队表示“情况十分乐观” - 天天要闻

武星如 | 撰文


12月27日,由京东集团原副总裁、渐冻症(肌萎缩侧索硬化)患者蔡磊创办的“破冰驿站”发布消息,北京大学第三医院神经内科樊东升主任团队、清华大学贾怡昌教授及神济昌华团队与蔡磊科研团队分享了snug01渐冻症药物研发进展和第一例同情给药六个月情况。


12月28日,樊东升主任向人民日报健康客户端记者透露,第一例同情给药情况十分乐观。


渐冻症患者蔡磊接受同情用药,北医三院/清华大学团队表示“情况十分乐观” - 天天要闻

樊东升(左一)与蔡磊(右一)交流药物临床研究进展。“破冰驿站”视频截图


樊东升介绍,该药物正式的iit研究(研究者发起的临床研究)是在今年9月启动的,5月他们先为一位患者进行了同情给药。“同情给药即在临床试验之外,允许为未能入组临床试验的患者提供已经获准进行临床试验、但还未上市的药物。简而言之就是,为不符合临床试验入组标准,但亟需用药的患者打开方便之门。”


樊东升表示,“在没有其他治疗办法的情况下,可以针对个例进行同情给药,但要在保证安全性,特别是有充分的科学依据的前提下开展。”


据樊东升介绍,这例同情给药的患者是一例基因突变的渐冻症患者,用药前,其病情进展比较快。目前该患者已经进行了长达6个月的用药观察。“我们关注的是长期表现,患者用药后短期内出现的好转,可能存在安慰剂效应,但经过我们半年多的观察过后,基本可以排除安慰剂效应的影响,从观察结果来看,药物在该患者身上展现出了较好的效果。”


用药后,该患者的病情进展显著减缓,截至目前病情基本处于平台状态,用药三个月、六个月时的评估结果基本稳定。同时,樊东升团队还观察到,该患者在用药前的电生理监测结果有了一些可喜的变化。


“电生理的图像是一种波形图,它可以用于神经和肌肉疾病的诊断和监测。用药前这位患者的电生理监测几乎看不到波形,就像一条直线;而用药后三个月我们再次检测,发现电生理呈现出较小的、但比较明显的波动。半年后复查时,这种波动仍然存在。”樊东升表示,电生理是一个相对客观的结果,不受患者的主观控制和影响。这种“从无到有”的改变值得进一步的观察和研究。


总体而言,从临床症状、电生理、生物标志物等方面,第一次同情给药都显示出比较好的效果。但这仅仅是一例患者,目前还有3位患者正在进行临床试验。“目前这几位用过药的患者都没有出现不良反应,药物安全性得到初步的证实,临床试验和同情给药取得的结果也都令人鼓舞。”


樊东升告诉记者,目前有多款针对渐冻症的药物都在进行临床试验。“社会对于渐冻症群体的关注度越来越高,在国家、社会的支持下,基础研究和临床研究都有很大的进展。一些新发的病人能够更早的确诊,更早的进入新药试验,使得新药的研发速度进一步提高。在医患的共同努力下,在基础科学家和临床医生的共同努力下,在政府的关注和支持下,我们可以对渐冻症的新药研发和治疗抱有更乐观的态度。”


来源:人民日报健康。


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