重磅消息!澳大利亚国立大学团队宣布,世界首个针对"不可成药"癌症靶点MYC的创新疗法PMR-116正式进入人体试验阶段。这项研究发表在权威期刊《癌症研究》上,有望改写70%癌症患者的命运。在动物实验中,该药物12小时内就能让肿瘤"刹车",4周内预防85%的癌症病变——这是人类首次成功"驯服"癌症界的"终极Boss"。
什么是MYC?为什么它这么可怕?
MYC就像癌症的"总指挥官"。
如果癌细胞是一个疯狂的工厂,MYC就是那个24小时不停转的厂长,疯狂下令:"生产!生产!再生产!"结果就是肿瘤疯长、扩散,把正常细胞全部挤死。
MYC到底控制了多少癌症?
数字惊人:约70%的癌症都受MYC驱动!具体来说:
- 1/3的前列腺癌、胰腺癌、肝癌、胃癌、乳腺癌
- 近2/3的卵巢癌
- 几乎所有血液肿瘤
MYC不死,癌症不止。
既然MYC这么重要,为什么以前治不了?
因为MYC是个"软柿子"——结构混乱,无处下手。
传统的抗癌药物就像"钥匙",需要找到蛋白质上的"锁孔"才能起作用。但MYC蛋白结构松散,就像一团乱麻,根本没有固定的"锁孔"可以攻击。
医学界给它起了个绰号:"不可成药靶点"。
澳洲科学家是怎么解决的?
绝妙的"围魏救赵"策略!
既然直接攻击MYC不行,那就切断它的"军需供应线"——核糖体合成。
就像打仗时炸掉敌人的军火库,让前线士兵没有武器可用。PMR-116专门阻断RNA聚合酶I,这是制造核糖体的关键酶。没有核糖体,癌细胞就造不出蛋白质,自然就"饿死"了。
⚡ 效果有多快?有多好?
快到让人不敢相信:12小时见效!
- 12小时内:肿瘤增殖标志物下降50%
- 4周内:预防85%的癌症病变
- 患者来源模型:某些肿瘤体积缩小90%
这速度堪比"急刹车"!
♀️ 所有癌症患者都能用吗?
不是所有,但覆盖面很广。
PMR-116主要针对MYC高表达的肿瘤。好消息是,这类肿瘤占了癌症的"大头",特别是那些最难治的、最凶险的类型。
研究发现,在PTEN缺失的肿瘤中效果有限,说明精准医疗是关键——先检测,再用药。
什么时候能用上?
人体试验已经开始!2025年,这项"篮子试验"将在澳大利亚多家顶级医院同时进行,包括:
- 堪培拉医院
- 维多利亚州Peter MacCallum癌症中心
- 悉尼圣文森特医院
入组条件:标准治疗失效 + MYC检测阳性的患者。
这个发现有多重要?
这可能是癌症治疗史上的里程碑事件。
40年来,MYC一直是癌症研究的"圣杯"——人人都想征服,但从未成功。PMR-116的出现,意味着人类终于找到了攻克"不可成药"靶点的新思路。
还有哪些需要注意的?
理性看待,科学谨慎。
- 目前仍在I期临床试验阶段
- 需要更多数据验证安全性和有效性
- 个体差异可能影响疗效
- 距离真正上市还需要数年时间
但是,这个开始已经足够激动人心了!
PMR-116的成功,不仅为70%的癌症患者带来了新希望,更重要的是,它开创了攻克"不可成药"靶点的全新策略。从"正面强攻"到"侧翼包抄",科学家们用智慧和坚持,让"不可能"变成了"可能"。
虽然从实验室到患者床边还有很长的路要走,但这一步的意义怎么强调都不为过。正如一位科学家所说:我们不是在治疗癌症,我们是在改写癌症的定义。
期待这颗希望的种子,能在临床试验中开花结果,为无数家庭带来真正的福音。
参考文献:
- Thompson, B. (2025). World-first "undruggable" cancer treatment enters human trial. New Atlas, June 13, 2025.
- Huglo, A., et al. (2023). PMR-116, a novel inhibitor of ribosome biogenesis with antitumor activity in preclinical models of prostate cancer. Cancer Research, 83(11 Supplement): PR006.
- The Australian National University. (2025). Novel cancer drug targeting 'undruggable' MYC protein enters human trials.