AI纳米“火箭” 让创新药研发从3年提速至3个月 | 进击的创新药企

2025年10月10日22:20:22 财经 2081
AI纳米“火箭” 让创新药研发从3年提速至3个月 | 进击的创新药企 - 天天要闻

记者 张英

编者按 :2025年,创新药已成为最具活力与突破性的产业领域之一,也掀起了股市投资热潮。在这股浪潮之中,一批中国药企正悄然转身——它们不再满足于快速跟进,而是勇敢挺进前沿领域,探索原创研发的深水区。我们试图探寻,这些企业如何在全球竞合、资本起伏与政策引导的复杂生态中淬炼核心竞争力,走出一条属于中国的创新突围之路。

经济观察报 记者 张英

你们的技术能解决哪些“卡脖子”难题?这是赖才达经常被问到的问题。

他的回答是,创新药行业最大的痛点就在成药性上,太多的药在过去一年中因为递送问题而失败,剂泰科技的初衷就是要解决这个痛点。

一粒药进入人体后会去哪里?最理想的情况是,所有有效成分全部到达病灶,但实际情况是没有药物可以做到。传统的小分子化疗药,通常只有 0.1%—1%的剂量能到达实体瘤,其他药物成分会无差别地攻击正常细胞。而在人体30万亿细胞里,导致人生病的往往只是那么几百万个。

5年前,致力于用AI纳米递送技术解决成药性问题的剂泰科技在杭州成立,创始人分别是来自麻省理工学院的科学家赖才达、王文首,以及研究药物递送材料多年的美国工程院院士陈红敏。

5年里,剂泰科技共融资超20亿元人民币,在国内AI制药领域排前列。在近两年创新药一级市场整体冷清的背景下,剂泰科技仍完成了C轮和D轮融资。2025年8月完成的4亿元D轮融资,由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投。

剂泰科技专攻的纳米递送技术,可以让药物精准作用于特定器官或组织甚至细胞,减少对正常细胞的损伤,从而降低药物副作用并提升疗效。2025年6月,跨国企业艾伯维以21亿美元收购的创新药企Capstan,其核心管线就是一项基于纳米递送技术的创新细胞疗法,这次收购也让纳米递送技术再次受到关注。

“药物有效成分与递送技术就是卫星与火箭的关系,只要火箭做得好,其实做卫星是相对简单的。”9月30日,赖才达在接受经济观察报采访时说。

为什么很多药物分子在体外实验往往都能成功,到人体后就失败了?赖才达说,背后的原因其实是送不到对的细胞,如果送得过去,体外和体内就有很高的相关性,就能打开非常多成药的机会。

赖才达将马斯克的SpaceX作为剂泰科技的对标企业。在他的愿景中,未来5年,剂泰科技会像SpaceX打开航天产业的新天地一样,去打开创新药的新世界——药物研发成本更低、研发效率更高,更多药物取得突破性疗效。

从麻省咖啡厅到北京产业园

2017年,赖才达刚从麻省理工学院毕业,他在麻省一家咖啡厅与陈红敏聊起AI在制药领域的前景,他们在一张餐巾纸上勾勒出了创业的雏形,预感到AI在纳米材料递送上大有可为。

陈红敏长期从事药物递送材料研发,2017年时她所在的Kala制药在纳斯达克上市,作为Kala制药时任首席科学官,她成功将一项新型纳米颗粒技术从实验发现阶段推进到获批上市阶段。

不过2017年时整个市场对AI在制药领域的作用还处于半信半疑状态,直到2020年,这张餐巾纸上的蓝图才得以落地。

新冠疫情的发生让纳米递送成为热点,新冠疫苗公司莫德纳用这一技术解决了mRNA分子进入细胞的“最后一公里”难题,确保了疫苗的精准、高效递送。同时,在AI能力方面,2018年至2020年,随着AlphaFold的出现,AI在制药领域的算法、量化模拟能力都有了巨大突破。这些变化让赖才达感到,AI+纳米递送的时机已到。

促使赖才达等三位创始人决定回到中国创业的,是两个关键的市场判断。

一是,他们察觉到中国在数据生成成本与效率上的巨大优势。“AI是数据的‘怪兽’,需要24小时不停地‘喂数据’。在中国,数据产生的速度和成本都远优于美国。”赖才达举例说,同样一个实验,在中国可能3个月就完成,在美国则需要6到9个月,成本差距可达5至7倍。

他认为这源于中国强大的CRO(医药研发外包)体系,CRO公司在脂质合成、动物模型等早研阶段可以为AI纳米递送提供成本更低、质量同等的服务。

二是,他们感到全球生物医药供应链正在向中国快速聚集,越来越多的科学家回到中国。“当时中美关系尚可,我们看到一个窗口期,认为将技术落地中国能更好地利用这里的工程师与科学家红利,以及完整的产业生态。”赖才达说。

2020年,剂泰科技正式落户杭州,这里既有懂AI算法的人才,也可以吸引顶尖的生物医药研究者,正是AI制药理想的“起航站”。

然而创业之路并非坦途。创业初期,剂泰科技处于AI纳米递送三无状态——无数据、无模型、无算法。如何定义数据标准、构建有效的AI预测模型,并在巨大的化学空间中寻找确定性,是一个在不断试错中迭代的过程。期间有长达大半年时间,他们用AI跑出来的载体在动物测试时得不到阳性结果,给了团队很大的挫败感。

从三无到三有,剂泰科技一共花了三年。这无疑是十分烧钱的三年,2020年到2022年剂泰科技共进行了6轮融资,获得超10亿元人民币输血。

2022年后,剂泰科技进入产品化阶段,打造的技术平台开始产出具体的纳米递送材料与mRNA药物管线,并建立了全球领先的肝外靶向递送能力。这种能力被北京招商团队看中,2025年7月,剂泰科技开始到北京布局研发业务。

2024年底发布的《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》提出,到2027年,北京要在细胞与基因治疗领域培育前沿技术企业20家以上,上市企业3家以上。剂泰科技的纳米递送正是细胞与基因治疗领域的关键技术之一。

不断破界

设计纳米递送材料不是一项简单的工作。

“体内打一个药物进去,它其实不知道自己在哪,没有任何导航,基本都会先去肝脏。如果我们要设计一个进入肺部的纳米材料,它需要先读懂肺,穿透肺旁边的各种血管内皮,读懂肺的微环境,然后结合到对的蛋白,进而在肺里释放。同时,在肺内部还要防备大量的像爱国者导弹一样的免疫细胞打它。” 赖才达说,整个设计过程就像拼一张巨大无比的拼图,每一块拼图都会影响到药物的去向和释放浓度。

以往,纳米递送材料的设计全依赖科学家的经验,效率严重受限,AI恰恰是带来效率革命的工具。

赖才达举例说,剂泰科技目前拥有全球最大规模的千万级纳米脂质库,若用传统方法逐一合成验证,成本将高达数千亿元,耗时数十年,而通过AI模型与机器人实验平台,剂泰可以在海量可能性中快速筛选出最优解。

近期,剂泰科技与一家药企合作开发了一款免疫靶向药物分子,按照传统方法需要24—36个月才能进入临床前阶段,而剂泰的技术平台使这一周期缩短到了3个月。

在效率之外,剂泰科技设计的纳米材料在递送器官和组织上取得了广泛突破,在肝、肺靶向上,递送效率超越了目前的国际金标准。在动物模型上,剂泰科技已开发出靶向免疫器官、心脏、肌肉、肿瘤、中枢神经和胃肠道多个器官或组织的LNP(脂质纳米粒),这些都是其他企业不曾抵达过的疆域。

赖才达说:“递送到别人送不到的器官,这就是first-in-class。”

这些递送部位上的突破,为那些毒性较大的靶点、难以成药的靶点创造出了成药的新机会,为无法治愈的重大疾病提供了新思路。

不过赖才达也表示,用AI纳米递送去真正大范围地解决成药性问题不是一件简单的事,要完全实现对人体细胞纳米递送“指哪打哪”,哪怕是AI也要非常长的时间。他给出的期限是20年。

与其他AI制药一样,目前全球尚未有一款经AI设计的纳米递送药物上市。产业界仍在等待这一拐点。

目前,剂泰科技主要通过两种方式创造收入:一是与药企合作,为其提供递送系统技术支持(技术授权或共同开发);二是推进自有的部分管线,并通过对外授权(BD)实现价值。

在采访中,赖才达明确表示,不会涉足药物的后期商业化销售,“我们的核心价值在于持续产出最好的‘火箭’,而非自己运营所有的‘卫星’”。

赖才达认为,未来两三年将是剂泰科技商业化的初期阶段,目标是让技术平台产生实实在在的商业价值。而更长远的五年愿景,是希望剂泰科技能持续拓展药物递送的技术边界,在临床上取得突破性药效数据,最终成为定义“AI纳米递送”的先行者。


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