10月10日，《中國衛生雜誌》微信公眾號發表一篇文章，透露了即將啟動的新一輪「創新藥物研發國家科技重大專項」的重要信息。
文章的作者是中國工程院院士曹雪濤。今年9月，他剛剛從國家衛健委副主任的崗位到齡退休，依然擔任「創新藥物研發國家科技重大專項技術總師」一職。這一專項是今年6月30日，國際醫保局和國家衛健委聯合發布的《支持創新葯高質量發展的若干措施》、業界俗稱「16條」中的重要部署，今年的項目申報7月啟動，計劃投入重要財政配套資金17.5億元；2026年度的項目申報也已於9月啟動。
這一專項讓業界聯想起2008年國家啟動的「重大新葯創製計劃」，長達10年，總共立項1777個，中央財政累計投入155億元，帶動社會投資450億元以上。全國葯企共同努力，共研發成功87個一類新葯，直接推動了過去十多年中國創新葯行業的繁榮。
如今快20年過去，中國的醫藥創新局面早已不是2008年的模樣，也出現了很多新問題，如同質化嚴重、「內卷化」無序競爭的低水平重複創新等。新一輪的重大專項提綱挈領，將為未來中國醫藥創新方向提供思路。吃透政策導向，對從事創新葯研發的企業至關重要。
打破同質化、內卷
曹雪濤在文章中提到這一輪重大專項的「四個轉變」戰略，基本可以代表國家對創新葯發展的政策引導方向。
第一個轉變，是從側重品種研發向建設新葯創製能力帶動品種創新轉變。過去十年被稱作中國醫藥的「黃金十年」，創新品種層出不窮，一度創造了花團錦簇的醫藥創新局面。
但冷靜下來之後，不少從業者發現其中的問題：以PD-1為代表的大量重複「創新」其實是在浪費科研資源和醫療資源，根據相關數據顯示：中國新葯研發TOP20靶點吸引了716個產品申報，佔全部申報產品總量的比例高達29%。研發資源集中度過高的問題突出。大量license-in的所謂創新品種，也不能代表企業的創新能力。
在業內人士看來，想要打破同質化、攻克技術壁壘高的領域，需要人才、資本、政策等全方位的支持。很多biotech企業通過融資、產品銷售度過了創業初期的困難，已經能夠「自身造血」甚至穩定盈利。下一階段優勢企業的目標就是磨練自己的創新能力、創新平台，這是國家下一步重點支持的。
第二個「轉變」，是從強調中下游產業鏈向關註上游創新鏈轉變。2025年上半年，中國醫藥領域海外授權金額超668億美元，跨國葯企外部引進的創新藥物中31%源自中國，全球雙抗藥物管線中50%的品種來自中國。康方生物、科倫博泰等企業開發的醫藥創新平台已經能實現創新管線的穩定輸出。
這一趨勢令美國創新葯同行側目。中國的創新管線既便宜，量又大，是不少跨國葯企「採購」的必選項。這種全球化的醫藥創新合作前景不可能因為某些國家的橫加阻撓而打斷，未來中國創新葯出海BD必然會越來越頻繁。
原始創新對基礎研究的能力和水平要求更高，失敗的風險更高。國家重大專項敏銳地注意到了「醫藥上游創新鏈」的價值，將重點支持這一領域，無疑對推動創新管線出海會有巨大幫助，有利於構築從0到1技術突破的生態環境。
重點支持「兩大三特」
曹雪濤提到的第三個「轉變」，是從支持包括仿製葯在內的新葯研發向重點支持原創新葯研發轉變。這表明國家對醫藥創新的思路已經完全改變。
「仿創」在十多年前就是中國的醫藥創新，以恆瑞、石葯等企業為代表，突破技術封鎖實現對國外專利藥品的首仿，在當時看來是非常了不起的成就。但時過境遷，如今中國醫藥創新局面已經大變樣，「仿創」甚至是me-too的跟隨式創新，已經無法滿足市場的需要。
重點支持原創新葯，瞄準FIC、BIC藥物的開發，正是國家重大專項支持的事情。
第四個「轉變」，則是從針對10類重大疾病向根據我國疾病譜變化和國家需求統籌布局轉變。這也是未來創新葯企業要重視的全新方向。
有關「10類重大疾病」的定義，中國醫療和保險行業的口徑略有差異，但整體上包括惡性腫瘤、急性心肌梗死、腦中風後遺症、慢性肝功能衰竭、重大器官移植、終末期腎病等。從2015年算起，中國創新藥物開發的大方向是腫瘤治療藥物，這也是資本和人力扎堆最多的領域。
曹雪濤在文章中提出，在一些重大慢病、傳染病、兒童及罕見病等領域，廣大中國患者依然面臨著缺醫少葯的困境。「在特殊人群用藥中，兒童專用藥佔比僅為12.3%，劑型與規格難以滿足臨床需求，在全球範圍內，62個罕見病的治療藥物的適應症境外有葯，但境內無葯，患者的治療難以保障。」
這意味著未來國家資金支持的重點，可能會向文章提到的「兩大三特」需求傾斜：包括癌症、心血管、慢性呼吸系統疾病、神經系統疾病、代謝性疾病，重大傳染病；以及兒童疾病、罕見病、特殊人群醫療需求。其他的「10類重大疾病」，可能不再進入此次重大專項支持的範圍。
到目前為止，2025年度「創新藥物研發國家科技重大專項」共收到申報項目347家。從申報主體來看，企業的數量最多，共127家、高校緊隨其後，共102家，醫療衛生機構與科研院所分別是71家、38家。相信隨著資金配套到位，中國醫藥創新將會掀起新一輪的高潮。
撰稿丨小米
編輯丨江芸 賈亭
運營｜廿十三
插圖｜視覺中國
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