2025年伊始，幹細胞領域便傳來了一則足以令整個醫學界為之振奮的重磅喜訊！我國首款幹細胞療法——艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生），終於成功跨越重重關卡，獲得了中國國家藥品監督管理局（NMPA）的批准上市！用於14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病的治療！
曾幾何時，幹細胞作為一種新型細胞療法，彷彿高懸於天際的璀璨星辰，遙不可及。而如今，經過多年的等待，我們終於迎來了幹細胞療法獲批上市這一具有劃時代意義的歷史性時刻，為那些在病痛中苦苦掙扎的患者們點亮了希望的燈塔，具有里程碑氏的重要意義！
一、艾米邁托賽注射液：我國首個獲批上市的幹細胞療法
艾米邁托賽注射液（hUC-MSC PLEB001，商品名：睿鉑生）是由鉑生卓越生物科技（北京）研發的一款人臍帶間充質幹細胞注射劑。
2025年1月2日，根據中國國家藥品監督管理局（NMPA）官網顯示，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序附條件批准了艾米邁托賽注射液上市，適應症為14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。
▲截圖源自「NMPA」
移植物抗宿主病是異基因造血幹細胞移植後，來源於供者的淋巴細胞攻擊受者組織發生的一類多器官綜合征，表現為主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面的組織炎症、纖維化等，艾米邁托賽注射液的上市，為這類患者提供了新的希望與選擇！我們有理由相信，未來還會有更多的幹細胞產品獲批上市，惠及更多的慢性疾病領域！
二、艾米邁托賽注射液2期臨床試驗結果驚艷，半數患者病情緩解
艾米邁托賽注射液本次獲批主要是基於一項2期臨床試驗的驚艷數據，結果同步發表於《BMC 例medicine》中。
本次研究共入組急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者（患有血液系統惡性腫瘤且接受第一次異基因造血幹細胞移植並發生II級以上SR-aGVHD的患者），年齡在13至70歲之間，將其分為兩組，即間充質幹細胞（MSC）組（n=40，給予艾米邁托賽注射液治療）、對照組（n=38）。78例（100%）患者至少接受了一次MSCs或安慰劑輸注。結果顯示如下：
1、客觀緩解率（ORR）：在ITT分析中，MSC組第56天的客觀緩解率（ORR）明顯高於對照組，ORR分別為50%（MSC組，20/40） vs 34.2%（對照組，13/38）。
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2、疾病控制率（DCR）：MSC組DCR率為42.5%(17/40)，而對照組僅為為31.6%(12/38)（風險比，1.60；95%CI 0.63–4.05；p =0.318）（詳見下圖）。
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3、總生存（OS）率：MSC組和對照組的2年OS率接近，分別為71.1%（MSC組） vs68.2%（對照組）。
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4、cGVHD發生率：在本研究中，MSC組的cGVHD發生率低於對照組，根據符合方案分析，2年cGVHD累積發生率分別為48.3%（MSC組） vs 64.2%（對照組）。對於中度至重度cGVHD，無論是ITT隊列還是按方案隊列，MSC組與對照組相比均進一步下降，中度至重度cGVHD累積發生率分別為16.5%（MSC組） vs 46.7%（對照組）（詳見下圖）。
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三、小編寄語
艾米邁托賽注射液的獲批上市，為幹細胞領域的發展打了一劑「強心針」，這款新型細胞療法終於獲得了「合法身份」，小編也希望未來能迎來更多幹細胞產品相繼獲批上市的好消息，讓很多無法治療的難治性疾病，也可能通過先進的幹細胞療法進行防治。如果您還想了解幹細胞這項新興療法的更多訊息，可將治療經歷等，提交至國際幹細胞與免疫細胞研究醫學部，以了解國內外應用的具體情況。
四、參考資料
[1]Jiang E,et al.Efficacy and safety of human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells versus placebo added to second-line therapy in patients with steroid-refractory acute graft-versus-host disease: a multicentre, randomized, double-blind, phase 2 trial[J]. BMC medicine, 2024, 22(1): 555.
https://bmcmedicine.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12916-024-03782-5
本文為「國際幹細胞與免疫細胞研究」原創，轉載需授權
