漸凍症患者蔡磊接受同情用藥,北醫三院/清華大學團隊表示「情況十分樂觀」

2024年01月03日08:41:09 健康 5620

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武星如 | 撰文


12月27日,由京東集團原副總裁、漸凍症(肌萎縮側索硬化)患者蔡磊創辦的「破冰驛站」發布消息,北京大學第三醫院神經內科樊東升主任團隊、清華大學賈怡昌教授及神濟昌華團隊與蔡磊科研團隊分享了snug01漸凍症藥物研發進展和第一例同情給葯六個月情況。


12月28日,樊東升主任向人民日報健康客戶端記者透露,第一例同情給葯情況十分樂觀。


漸凍症患者蔡磊接受同情用藥,北醫三院/清華大學團隊表示「情況十分樂觀」 - 天天要聞

樊東升(左一)與蔡磊(右一)交流藥物臨床研究進展。「破冰驛站」視頻截圖


樊東升介紹,該藥物正式的iit研究(研究者發起的臨床研究)是在今年9月啟動的,5月他們先為一位患者進行了同情給葯。「同情給葯即在臨床試驗之外,允許為未能入組臨床試驗的患者提供已經獲准進行臨床試驗、但還未上市的藥物。簡而言之就是,為不符合臨床試驗入組標準,但亟需用藥的患者打開方便之門。」


樊東升表示,「在沒有其他治療辦法的情況下,可以針對個例進行同情給葯,但要在保證安全性,特別是有充分的科學依據的前提下開展。」


據樊東升介紹,這例同情給葯的患者是一例基因突變的漸凍症患者,用藥前,其病情進展比較快。目前該患者已經進行了長達6個月的用藥觀察。「我們關注的是長期表現,患者用藥後短期內出現的好轉,可能存在安慰劑效應,但經過我們半年多的觀察過後,基本可以排除安慰劑效應的影響,從觀察結果來看,藥物在該患者身上展現出了較好的效果。」


用藥後,該患者的病情進展顯著減緩,截至目前病情基本處於平台狀態,用藥三個月、六個月時的評估結果基本穩定。同時,樊東升團隊還觀察到,該患者在用藥前的電生理監測結果有了一些可喜的變化。


「電生理的圖像是一種波形圖,它可以用於神經和肌肉疾病的診斷和監測。用藥前這位患者的電生理監測幾乎看不到波形,就像一條直線;而用藥後三個月我們再次檢測,發現電生理呈現出較小的、但比較明顯的波動。半年後複查時,這種波動仍然存在。」樊東升表示,電生理是一個相對客觀的結果,不受患者的主觀控制和影響。這種「從無到有」的改變值得進一步的觀察和研究。


總體而言,從臨床癥狀、電生理、生物標誌物等方面,第一次同情給葯都顯示出比較好的效果。但這僅僅是一例患者,目前還有3位患者正在進行臨床試驗。「目前這幾位用過葯的患者都沒有出現不良反應,藥物安全性得到初步的證實,臨床試驗和同情給葯取得的結果也都令人鼓舞。」


樊東升告訴記者,目前有多款針對漸凍症的藥物都在進行臨床試驗。「社會對於漸凍症群體的關注度越來越高,在國家、社會的支持下,基礎研究和臨床研究都有很大的進展。一些新發的病人能夠更早的確診,更早的進入新葯試驗,使得新葯的研發速度進一步提高。在醫患的共同努力下,在基礎科學家和臨床醫生的共同努力下,在政府的關注和支持下,我們可以對漸凍症的新葯研發和治療抱有更樂觀的態度。」


來源:人民日報健康。


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