8月2日，国家药品监督管理局正式批准了光谷企业武汉睿健医药科技有限公司帕金森NouvNeu001新药的临床研究审核申请。这也是帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。
被发现200多年后，帕金森病依然无法治愈、不可逆转。数据显示，中国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%。据此推算，中国的帕金森病人数量接近370万，并呈现年轻化的趋势。
目前，临床上以左旋多巴为代表的化药治疗方案，以DBS为代表的物理治疗方案，以及其他辅助治疗方案，均无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题。
不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001聚焦临床需求导向，利用化合物实现精细细胞功能改造，从而真正满足临床需求。通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。
从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。
这样突破性的技术优势来自于团队开创性的研发思路。睿健医药首席科学家、欧洲分子生物学实验室-丹麦转化神经科学研究中心研究员罗永伦教授表示，自创立之初，睿健医药科学团队就整合了发育生物学、化学、组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科，并夯实了“AI+化学诱导”平台。公司通过挖掘精准的“化学小分子开关”，在每个细胞中启动标准调控流程，实现了细胞的多重功能的精细改造，并且一次性的解决了细胞治疗药物工业生产中高效、安全性及成本在内的多个难点。
截至目前，睿健医药已经组建了一支具有英国、美国、德国、澳洲及日本的工作学习背景的国际化队伍，如睿健医药CMO蔡萌博士、CQO任翔、执行副总裁Emmanuel Montet等，分别在生物医药科学创新、转化医学及临床、生物医药法规领域、跨国药企运营管理、资本运作领域均具有15年以上海内外成功经验。目前除中国大陆之外，睿健医药团队已经覆盖了欧洲、美洲、亚太等区域。
公司国际化布局也已经开启，位于丹麦的创新中心、新加坡运营办公室、美国商务办公室已于2022年投入使用，并与丹纳赫集团共建联合实验室，共同推进全球创新的基于AI平台化学诱导细胞疗法研发及临床应用。另外，此次获得IND批准的NouvNeu001，也已在澳大利亚、美国等地进行了IND申报工作。
为迎接全球的临床试验工作，睿健医药建设了大规模工业化生产基地，实现了药物生产供应链的自主可控。公司已建成符合cGMP要求的B+A级生产厂房，1万平米以上的工业化生产和研发基地，满足覆盖全球市场的同种异体细胞药物产能，同时具备覆盖中美澳多地的物流投送能力。
融媒体记者：周平
编辑：吴健 吕艳丽
