皮肤病作为造成人类健康问题的第四大原因，影响着全世界近9亿人[1-2]。近年来，皮肤病学药物开发项目显著增多。当前，全球正在进行或处于规划阶段的针对特应性皮炎、银屑病和黑色素瘤等皮肤疾病的临床试验高达数百项 [3]。
在这个竞争激烈的新时代，申办方在优化临床开发战略和规划方面的压力比以往任何时候都更大。为帮助申办方优化临床开发战略和规划，普米尔医药（Premier Research）的专家团队提供了有关新时代下进行皮肤病学临床试验研究设计和操作的关键考量因素的见解。
解决皮肤病学中未满足的需求
目前已知的常见和罕见皮肤病有3000多种，大多数此类疾病尚存在对于安全和有效治疗方案的巨大需求。迄今为止，很多相关研究成果都仅局限于一小部分疾病领域。在竞争激烈的皮肤病学疗法开发领域，申办方必须仔细评估研究设计和操作，以获得竞争优势并提升试验成功的概率。
研究设计考量因素
在制定研究方案时，识别所有潜在风险因素并制定相关应对计划至关重要。在进行研究设计时，对患者安全的高度关注是一个强有力的决策框架。如何安全地进行患者招募、入组和随访，以及如何确保患者对参与临床试验持有足够安全感，是申办方需要关注的首要问题。
将患者反馈纳入方案设计的考量因素变得非常重要，这样做有助于提升申办方的竞争优势，在临床试验活动频繁或符合要求的患者人数较少的适应症的相关研究中尤为如此。
试验操作考量因素
基于丰富的临床试验经验，普米尔医药的专家团队提出了有利于皮肤病学研究获得成功的试验操作关键考量因素：
1、加速启动
与拥有完善调查网络的合同研究组织（CRO）合作，有助于简化研究启动的程序。以普米尔医药为例，其与位于世界各地的众多研究中心拥有紧密合作关系，有可能帮助简化或免除研究中心筛选访视程序，从而在初期的研究中心参与程序中为申办方节省时间。此外，患者报告结果问卷的许可和文件翻译等因素可能会对研究进程产生重大影响，尽早开始着手进行相关程序有助于确保研究进程不受影响。
2、确保评估员的一致性
确保评估员的一致性对于皮肤病学研究及其相关监管提交的成功非常重要。申办方应制定流程以创建和开展评估员培训，并记录评估员在每次访视中的评估结果，这一点不容忽视。
3、减少关键数据原始文件溯源（SDV）
尽量减少对关键数据原始文件溯源（SDV）的需求有助于减少工作重复、研究中心工作时间和研究成本。普米尔医药提供的基于风险的监查（RBM）系统，在数据输入到电子病例报告表之后，就可以立即开始实时分析数据。申办方通过使用该系统，能够确保所有数据经过审查，在确保数据质量的同时减少SDV。
普米尔医药对皮肤病学新兴领域的监测结果表明，随着众多申办方争相进入该赛道，相关领域临床研究工作面临的竞争压力日益增长。通过与在皮肤病学研究领域拥有丰富经验的CRO合作，有助于申办方优化临床开发战略和规划，从而有效提升产品获得监管批准的速度和成功率。
关于普米尔医药
普米尔医药（Premier Research）目前已经充分掌握肿瘤学和血液学、罕见病、神经科学、全球开发注册策略等各方面领域。依托 20 年产品开发经验，公司可以提供从初始策略制定、临床开发再到最终监管申报的一站式全方位服务。微信搜索“PremierResearch”，关注了解更多全球领先行业洞见和真实案例分析。
参考文献：
[1] Seth D, Cheldize K, Brown D, Freeman EF. Global burden of skin disease: inequities and innovations. Curr Dermatol Rep. 2017;6(3):204-210.
[2] World Health Organization. Recognizing neglected skin diseases: WHO publishes pictorial training guide. Available at https://www.who.int/neglected_diseases/news/WHO-publishes-pictorial-training-guide-on-neglected-skin-disease/en/.
[3] GlobalData, Dermatology, Relevant Clinical Trials. Accessed September 2, 2020.
