5月13日，罕見病DMD（杜氏肌營養不良）臨床急需藥品臨時進口交接暨我國內地首方開具儀式在北京協和醫院舉行。首都機場臨空經濟區管委會副主任王卿出席。
從天竺綜保區發出的地夫可特在多方見證下順利交接。
北京協和醫院罕見病聯合門診醫生為患者開出地夫可特處方。
從天竺綜保區發出的336盒地夫可特在北京協和醫院完成交接，並在罕見病聯合門診為患者開出處方。「感謝國家的好政策！現在有了更好的選擇，我們一家人都覺得治療有了希望。」患兒家屬表示。
杜氏肌營養不良是一種遺傳性神經肌肉病，也是最常見的進行性肌營養不良。患者通常在5歲前發病，不經治療，多數患者將在20歲左右因呼吸或心力衰竭死亡。
為解決我國杜氏肌營養不良患者的用藥需求，北京協和醫院按照臨床急需藥品的相關要求，向國家藥品監督管理局提出臨時進口地夫可特片，並在北京協和醫院定點用於杜氏肌營養不良患者的申請。經多部門共同努力，項目僅用62個工作日即獲批准並實現臨床應用。
地夫可特從天竺綜保區發出。
報關、葯檢、出庫、裝車……綜保區（北京）國際醫藥分撥中心有限公司工作人員緊張忙碌，將地夫可特運抵北京協和醫院。
「這款藥品我們盼望已久，讓罕見病患者實現了『有葯可治』。相較其他糖皮質激素類藥物，其優勢在於對患者疾病所處階段無限制，適用人群更加廣泛，體重增加等不良反應的發生率更低，整體治療效果更為顯著。」北京協和醫院院長張抒揚表示。
北京市首個罕見病專屬診所開診。（資料圖）
今年以來，首都機場臨空經濟區管委會會同醫療機構、監管部門、園區醫藥貿易企業密切協作，於2月22日完成了首單罕見病藥品備貨，2月29日與中國罕見病聯盟簽署了戰略合作協議，3月16日北京市首個罕見病專屬診所開診，4月11日全球首款治療兒童軟骨發育不全罕見病藥品順利交付到患者手中。此次罕見病藥品地夫可特從天竺綜保區發出，並在北京協和醫院順利完成交接。
「首都機場臨空經濟區管委會將加強與北京葯監、北京海關等監管部門配合，為解決罕見病藥品在中國的可及性、可負擔性問題開展更多的創新實踐。」首都機場臨空經濟區管委會副主任王卿表示。
