記者 李靜 李岩松
罕見癲癇疾病患者，一直在等待着氯巴占。
6月29日，國家藥品監督管理局在其官網發佈了一則《關於印發和的通知》稱，為進一步完善藥品供應保障政策，滿足人民群眾對於氯巴占等國外已上市、國內無供應的少量特定臨床急需藥品需求，並以此為契機形成一套較為完整的臨床急需藥品臨時進口方案，國家衛健委、國家藥品監督管理局近日印發《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》。其中，發佈了牽頭進口和使用氯巴占的50家醫療機構名單。
氯巴占，是一款治療罕見癲癇疾病非常有效的廣譜抗癲癇發作藥物，能有效控制住癲癇發作。截止到目前，氯巴佔分別在英國、法國、德國等多個國家均有上市。但在國內，氯巴占屬於第二類精神藥品，受到嚴格管控，未獲批准上市銷售。
方案的公布意味着，氯巴占終於可以進口了，這也給患者群帶來了希望。此前，齊魯晚報·齊魯壹點刊發《葯囧——1042個罕見癲癇性腦病患兒家長公開尋找氯巴占》《這種罕見病「救命葯」擬臨時進口，患者家屬希望儘快實施》《「鐵馬冰河」海外代購氯巴占案一審，律師作無罪辯護稱不是販毒》等報道，對罕見癲癇疾病群體和「氯巴占」藥物持續關注。
患者家屬：繼續等待，希望儘快落地
6月30日，記者聯繫到患者父親「鬆鬆爸爸」。「鬆鬆爸爸」表示，「昨天我看到的消息。國家給了一個方案，為我們患者提供了從醫院申請的途徑，不過具體還需要醫院去落實。最終我們患者能夠從醫院買到葯，其實還是有一段距離的。」
記者了解到，《氯巴占臨時進口工作方案》根據《臨床急需藥品臨時進口工作方案》的有關規定，在前期摸清臨床用藥需求量和醫療機構資質的基礎上，明確了氯巴占臨時進口的申請工作流程、藥品使用管理、處方醫師的資質條件和管理要求、相關方權責等內容，作為臨時進口藥品使用管理的個體方案。
患者母親張玉蘭（化名）也關注到了這次方案的公布。她的女兒夢夢在不到一歲的時候，被確診為「結節性硬化」「難治性癲癇」。夢夢總是哭鬧、點頭、屈膝、抽搐，一天痙攣發作的次數嚴重時能達到四五十次。「發作時，眼睛直瞪，身體痙攣，很痛苦。」張玉蘭照顧孩子，就像照顧一個偏癱的老人。
現在，夢夢還有不到三個月的氯巴占藥量。張玉蘭告訴記者：「我們很多患者家屬都希望趕緊落實，能夠儘快從附近有權限的醫院買葯。我們也希望合理合法正規地購買。」
「現在有的家庭換藥，還有很多家庭已經斷葯。」鬆鬆爸爸說，「雖然知道這個事情快了，但不知道還要等多久，就是一個繼續等待的過程。我們的需求就是，從醫院能買到葯就行了。我們希望快一點真正落地。」
葯企：患者有望九月份買到國產氯巴占片
「國產氯巴占片已經獲批上市，要到九月底才能開始銷售，我們患者真正能用上這個葯要到九月底。」鬆鬆爸爸在採訪中透露。
去年12月，據央視新聞報道，國家葯監局稱，截至目前，已有8家企業按照有關規定獲准研製氯巴占。國內尚未有企業提出氯巴占製劑的上市申請。但已有2家企業提交臨床試驗申請並獲得臨床批件。
今年4月12日，宜昌人福葯業在官方微信公眾號發佈了《公司氯巴占片上市許可申請獲受理》，顯示該司研製的氯巴占片10mg、20mg提交上市許可申請，並順利受理。5月11日，藥品審評中心官網顯示，宜昌人福的氯巴占片獲得優先審評公示。
宜昌人福指出，該公司於2018年獲得氯巴占片的研製立項批准並開始研發，2020年11月申報臨床，2021年2月取得臨床批件，「當前公司應社會急切需求加快研發進程，已向CDE提交了本品的上市許可申請。公司將繼續跟進本品進程，確保其順利上市，提高該產品在中國市場的可及性，更好滿足人民群眾的健康需求。」
國家衛健委：各省份至少選定一家醫療機構可以使用氯巴占
作為罕見病用藥，有關氯巴占的消息一直牽動着罕見癲癇疾病患者家屬的心。
去年7月，「鐵馬冰河」因從境外購買氯巴占，被河南省中牟縣公安局偵查人員抓捕。李芳等四名罕見癲癇疾病患者媽媽也因幫助鐵馬冰河代收境外購買的氯巴占包裹捲入該案。中牟縣人民檢察院以走私、運輸、販賣毒品罪對「鐵馬冰河」提起公訴；而對李芳等4人，則作出了不予起訴決定。
代購者逐漸「偃旗息鼓」，罕見癲癇疾病群體的氯巴占藥品出現緊缺的情況。去年11月29日，1042餘個罕見病癲癇患兒家庭發出一封求助信——《如何讓我們的孩子活下去？》。「毒販父親」、「毒販母親」案，以及罕見癲癇疾病群體，一度引發關注。
今年3月18日，「鐵馬冰河」代購氯巴佔一案在中牟縣人民法院公開開庭審理，擇日宣判。4月15日，「鐵馬冰河」被取保候審。
而今年3月29日，國家衛健委同國家葯監局起草了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》，面向社會公開徵求意見。針對患者的用藥需求，國家衛健委在方案中提出擬牽頭進口和使用氯巴占的50家醫療機構名單。這樣一份方案的公布，給患者群帶來了希望。
6月29日，國家葯監局發佈關於印發《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》的通知。
據新華社，國家衛生健康委相關負責人表示，兩個方案的制定與公布，有利於穩妥解決患者少量特定醫療需求問題，對於指導醫療機構規範臨床使用，保障患者用藥安全具有重要意義。此外，需臨時進口的藥品中，有很多已在國外註冊上市使用多年，因此鼓勵國內有能力的生產企業加快仿製，同時，也鼓勵臨床急需的境外藥品生產企業積極在中國申請註冊上市。根據對診治能力的評估，為保障各地患者用藥需求，各省份至少選定一家醫療機構可以使用氯巴占。
值得注意的是，《氯巴占臨時進口工作方案》明確了每張處方最多不得超過 1 個月用量，公布了牽頭進口和使用氯巴占的醫療機構名單，北京協和醫院為牽頭進口醫院。選定使用的醫療機構條件包括：三級醫院；具有癲癇亞專科或相關專業醫生，從事癲癇或兒童癲癇診治10 年以上；具有氯巴占臨床安全使用規範及應急預案，建立臨床、藥學、醫務多學科診療團隊。
