探討兒童肺動脈高壓診療新進展，這場論壇大咖雲集！

2020年11月16日20:32:05 育兒 1130

2020年10月24日，肺動脈高壓領域盛會，暨首屆中國肺動脈高壓高峰論壇，在北京、上海兩地同步展開線上直播。本次論壇就肺動脈高壓領域的前沿數據、循證指南、臨床實踐等一系列最新的熱點議題，展開廣泛且深入的探討與交流。

會議覆蓋了國內眾多的肺動脈高壓領域頂級學者，西安楊森副總裁、醫學事務負責人李濱先生和中國科學院院士葛均波教授共同致開幕辭，來自全國各地的肺動脈高壓卓越中心學術帶頭人齊聚北京、上海兩大分會場，共同探討了學科發展及領域前沿，切磋臨床治療經驗，續寫未來傳奇，實現生命願景！

本文將「築夢者分論壇」專場的精彩內容進行了整理，以饗讀者！

築夢者：守護祖國的花朵，描繪可期的中國夢

張浩教授和華益民教授共同主持並啟動會議，與諸多兒童心內科或心外科專家大咖一起探討和分享兒童肺動脈高壓（PAH）的診療進展。

顧虹教授指出中國兒童PAH患者的IPAH/HPAH和PAH-CHD類型最為常見，兒童PAH癥狀缺乏特異性，延誤診斷現象嚴重，且五年生存率僅為37.8%，遠低於歐美髮達國家；IPAH為排除性診斷，故需要盡量全面檢查評估，盡量避免漏診或誤診；兒童PAH-CHD患者應及早進行圍術期PAH管理；關注PAH患兒的生長發育、WHO FC、NT-proBNP、TAPSE等指標有助於指導治療。波生坦四葉草可改善或穩定兒童PAH患者的WHO FC，有效改善患兒生長發育狀況，4年生存率高達84%。兒童PAH特異性的研究終點正在發生變化，以事件驅動為主要終點的兒童PAH研究正在進行，期待未來將有更多選擇。

閆軍教授指出先心病患兒合併肺動脈壓力升高比較常見，合併PAH的CHD患兒預後差於單純先心病患兒；兒童PAH-CHD最常見於分流量較大的左向右分流型先天性心臟病，而左向右分流型PAH-CHD患兒肺動脈會逐漸出現不可逆的結構重塑；強調應正確評估PAH-CHD患兒的PAH性質，採取不同的治療策略：動力型應儘早手術治療；阻力型應採取靶向藥物長期治療；灰區患者應進行個體化評估，採取靶向藥物聯合手術的治療策略。對於PVRi6-8的灰區PAH-CHD患者建議進行圍術期PAH管理，術前應採取靶向藥物單葯或聯合治療後再評估手術指征；若先心術後仍存在肺動脈高壓應單葯波生坦/PDE-5i或聯合波生坦+PDE-5i治療，並進行長期隨訪評估。研究顯示，PAH-CHD（左向右分流）患兒，接受波生坦治療可顯著降低肺動脈壓、改善WHO FC和運動功能，且安全性良好。

徐卓明教授分享了兒童肺動脈高壓診治新進展，指齣兒童肺動脈高壓mPAP標準降低，未來治療時機有望提前、改善患者預後；需要規範化並普及重要檢查（例如AVT等）的應用和隨訪規程，以及研究在兒童中對於判斷病情嚴重度及預後的標誌物；兒童治療也需以維持低風險狀態為目標，最新專家共識提出早期聯合治療。

謝育梅教授首先指齣兒童PAH治療中面臨如下困境：1）兒童人群的葯代動力學資料匱乏；2）缺乏兒童的循證證據，主要借鑒成人的臨床研究和專家經驗等；3）超說明書應用比較普遍。強調個體化治療可提高兒童PAH的管理；而劑量精準，使用安全及避免過度治療是兒童個體化治療的基礎。因此，在兒童中開展PK/PD研究尤為重要。BREATHE-3研究探索波生坦用於兒童PAH的用藥劑量，證實波生坦可改善患兒平均肺動脈壓力和肺血管阻力指數等血流動力學參數；從FUTURE-1到FUTURE-3研究表明，波生坦兒科劑型，可改善iPAH/HPAH患兒WHO FC，4年生存率達84%，用於兒童患者安全有效。

朱麗敏教授和陳瑞教授分別分享了在臨床實踐中針對兒童肺動脈高壓的診療經驗和體會。

崔彥芹教授指出，不同類型先心病患者都有罹患PAH的風險，經修復的先心病術後仍有罹患PAH的風險，應長期隨訪；先心病及早進行手術/介入治療，預後較好；一旦合併PAH，隨疾病發展可能失去手術機會；因此PAH-CHD的治療應雙管齊下：心臟修復+持續管理肺血管病變。對於合併PAH的先心病患者，應注意區分PAH-CHD的分型，明確手術適應症及禁忌症：動力型PAH應積極手術，並對PAH進行長期管理；灰區患者建議進行PAH靶向藥物治療後再重新評估，採取「Treat-to-Treat」策略；PVRi＞8的患者應先進行靶向藥物治療，再評估手術機會；艾森曼格綜合征患者以及PAH同時伴小型缺損的患者手術禁忌，推薦靶向藥物長期治療。