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Cara Therapeutics公司今日宣布，已向美國FDA提交了Korsuva（difelikefalin）注射液的新葯申請（NDA），用於治療血液透析患者中發生的重度瘙癢。Korsuva是一款選擇性靶向外周κ阿片受體（KORs）的小分子抑製劑。它已經獲得FDA授予的突破性療法認定。Cara已要求對這一NDA進行優先審評，如果獲得批准，可將審評時間縮短為6個月。
慢性腎病相關瘙癢（CKD-aP）是一種頑固性、全身性瘙癢症，多發生於接受血液透析和腹膜透析的CKD患者中。未接受透析治療的III-V期CKD患者也會有瘙癢症出現。綜合縱向多國研究，估計約60%-70％的透析患者會發生瘙癢症，其中30％至40％為中度至重度瘙癢症。目前針對這些患者採用的主要治療方案為止癢治療，如抗組胺葯和皮質類固醇，但它們無法提供一致的充分緩解。中重度慢性瘙癢會直接影響患者生活質量，如較差的睡眠質量，甚至可能導致抑鬱症。
Korsuva是一種具有高度選擇性的外周κ阿片受體激動劑。它在人類和動物中都具有強效鎮痛、抗炎和抗瘙癢效力。由於Korsuva在穿透血腦屏障方面表現很差，因此它很少或根本不產生中樞神經系統（CNS）介導的副作用，如噁心、嘔吐、鎮靜、呼吸抑制、濫用、成癮或欣快感。
▲Difelikefalin分子結構式（圖片來源：Ed (Edgar181), Public domain, via Wikimedia Commons）
這一NDA提交得到了兩項關鍵性3期臨床試驗的積極數據的支持，包括在美國進行的KALM-1試驗和全球性KALM-2試驗，以及另外32項臨床研究的支持性數據。
在隨機雙盲、含安慰劑對照組的3期臨床試驗KALM-2中，在治療的第12周，治療組中有54%的患者的每日24小時瘙癢強度數字評定量表（WI-NRS）評分降低3分或以上，而安慰劑組中達到這一水平的患者比例為42%，達到該試驗的主要終點。此外，治療組中有41%患者的WI-NRS評分較基線時改善4分或以上，安慰劑組中達到這一水平的患者比例僅為28%，達到該試驗的關鍵性次要終點。
“Korsuva注射液的NDA的提交，對於罹患頑固性瘙癢的血液透析患者來說是一個重要里程碑。”Cara Therapeutics總裁兼首席執行官Derek Chalmers博士說，“我們期待在審評過程與FDA繼續合作。如果獲批，將與我們的商業合作夥伴Vifor Pharma一起，繼續專註於準備Korsuva注射液的上市。”
註：本文旨在介紹醫藥健康研究，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
參考資料：
[1] Cara Therapeutics Submits New Drug Application to U.S. Food and Drug Administration for KORSUVA Injection in Hemodialysis Patients with Moderate-to-Severe Pruritus. Retrieved December 28, 2020, from http://ir.caratherapeutics.com/news-releases/news-release-details/cara-therapeutics-submits-new-drug-application-us-food-and-drug
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