【Nature】核酸疫苗領銜,2023年值得關注的醫學研究事件!

2022年12月21日22:14:03 科學 1763
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2022年,全球進入了COVID-19大流行的第三年,我們能否看到終點在何處?雖然大流行仍將持續改變着世界,但醫學和科學還是會為我們帶來新的希望和驚喜。在新的一年中,有哪些科學事件是值得期待的呢?

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作者:kope

近日,Nature雜誌展望了2022年將會發生的重大科學事件,其中包括mRNA疫苗、CRISPR療法等。由於組織工程的研究捷報頻傳,軟骨培養成功,血管培養成功,可以預計諸多組織的培養成功,對修復外科、畸形矯正等都會產生巨大的效應。

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下一代疫苗

01

繼在COVID-19大流行期間成功部署mRNA疫苗之後,其中許多疫苗正在開發中。德國美因茨的BioNTech預計將在未來幾周內啟動針對瘧疾結核病生殖器皰疹的mRNA疫苗的首次人體試驗。BioNTech還與總部位於紐約市的輝瑞公司合作,試驗一種基於mRNA的候選疫苗,以降低帶狀皰疹的發病率。馬薩諸塞州劍橋市的Moderna也有用於治療引起生殖器皰疹和帶狀皰疹的病毒的mRNA候選疫苗。

11月,BioNTech和輝瑞開始了旨在預防COVID-19和流感的mRNA疫苗的I期試驗。該聯合疫苗含有編碼SARS-CoV-2、奧密克戎BA.4/BA.5和四種流感變異株結合蛋白的mRNA鏈。其他人正在研究使用速效鼻腔噴霧劑提供COVID-19疫苗的可能性。這些噴霧劑對動物有效,但人體試驗的道路可能很長。

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病原體觀察名單

02

預計世界衛生組織將公布一份經修訂的重點病原體清單。大約300名科學家將審查超過25個病毒和細菌家族的證據,以確定可能導致未來爆發的病原體。每個重點病原體的研發路線圖將概述知識差距,確定研究重點並指導疫苗、治療方法和診斷測試的開發。世衛組織突發衛生事件規劃執行主任邁克爾·瑞安說:“確定應優先關注的病原體和病毒家族,以研究和制定應對措施,對於迅速有效地應對流行病和大流行病至關重要。”瑞安說:“如果在新冠肺炎疫情暴發之前沒有大量的研發投資,就不可能在創紀錄的時間裡研發出安全有效的疫苗。”

這份名單最早是在2017年公布的。它目前包括新冠肺炎埃博拉病毒馬爾堡病毒拉沙熱、中東呼吸綜合征(MERS)和嚴重急性呼吸綜合征(SARS)、“尼帕”病毒、寨卡病毒和X疾病等。對於每一種被確定為優先級的病原體,專家將指出認知差距和研究重點。然後,就可以按照具體要求,起草涉及疫苗、治療和診斷測試的規則。還要努力促進臨床試驗以開發此類工具,同時也要考慮努力加強監管和道德監督。預計修訂後的名單將在2023年4月之前公布。

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CRISPR療法

03

自CRISPR技術誕生以來,阻礙其臨床應用的主要障礙有兩個:一是脫靶問題,一是遞送效率問題。隨着技術的發展,這兩個問題已經不再是大問題,那麼,CRISPR療法能否自此暢通無阻呢?

明年可能預示着CRISPR基因療法的首次批准,此前使用CRISPR-Cas9系統治療β地中海貧血和鐮狀細胞病這兩種遺傳性血液疾病的臨床試驗取得了有希望的結果。exagamglogene autotemcel(exa-cel)治療由波士頓的馬薩諸塞州Vertex Pharmaceuticals和劍橋的CRISPR Therapeutics公司開發。它的工作原理是收集一個人自己的幹細胞,並使用CRISPR-Cas9技術編輯有缺陷的基因,然後將細胞注入人體體內。Vertex預計將於3月向美國食品和藥物管理局申請批准,以向β地中海貧血或鐮狀細胞病患者提供exa-cel。

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阿爾茨海默氏症藥物

04

1月初,美國監管機構將在一項強有力的臨床試驗中宣布一種減緩認知能力下降速度的藥物。可以提供給阿爾茨海默病患者。lecanemab由製藥公司衛材和生物技術公司Biogen開發,是一種單克隆抗體,可清除大腦中積聚的澱粉樣蛋白β蛋白。該臨床試驗包括1795名早期阿爾茨海默氏症患者,並顯示與安慰劑相比,lecanemab將智力下降減緩了27%。然而,一些科學家認為這只是一個適度的好處,而另一些科學家則擔心藥物的安全性。

另一種阿爾茨海默氏症藥物,稱為blarcamesine - 由紐約市的Anavex Life Sciences開發 - 將繼續通過臨床試驗。Blarcamesine激活一種蛋白質,可提高神經元的穩定性及其相互連接的能力。

熱門的研究領域

05

在生物技術領域裡,除基因工程、轉基因動物之外,細胞工程特別是幹細胞的保存、增殖及應用技術,在相當大的程度上將會引發醫學領域的重大變革,使許多過去的所謂絕症,如再生障礙性貧血白血病、放射病、甚至腫瘤,都有得以治癒的可能。

蛋白質工程學也許是繼人類基因組工程學之後,下個最熱門的研究領域之一。譬如,如何將動物的白蛋白,經過少數幾個氨基酸的置換,製成與人白蛋白相近或相同的物質;如何降低異種蛋白的抗原性,使其在臨床上得以廣泛應用而又避免過敏反應;如何提高腫瘤的抗原性,進而研製成功腫瘤疫苗,並用於腫瘤的預防和治療。

參考資料:

https://www.nature.com/articles/d41586-022-04444-3

註:本文旨在介紹醫學研究進展,不能作為治療方案參考。如需獲得健康指導,請至正規醫院就診。

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