今天上午，上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院神經內科副主任、主任醫師陳晟與全身型重症肌無力患者溝通病情
“我對患者說，春天來了！隨着創新葯納入醫保，你們的罕見病有望跟高血壓、糖尿病等慢性病一樣，積極做好長期控制。”今天見到記者，上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院神經內科副主任、主任醫師陳晟頗為感慨，今天一早，已有一名全身型重症肌無力患者在其所在的病房通過最新醫保報銷政策用上這一罕見病的創新葯。
2024年1月1日起，新版國家醫保藥品目錄在全國範圍內統一正式執行。此次國家醫保藥品目錄調整共有126種藥品新增進入目錄，涉及抗腫瘤、罕見病、慢性病、抗病毒等疾病領域用藥，通過醫保談判平均降價61.7%。這其中，罕見病創新葯尤其受到關注。此番罕見病用藥納入醫保目錄的數量創歷年新高，15種罕見病用藥納入目錄。
今天是2024年的首個工作日，新版醫保目錄落地後的首批患者用藥情況如何、過程是否順利、這批新葯落地對他們的治療乃至生活將帶來怎樣的影響？記者走進瑞金醫院，探訪首批用上罕見病創新葯的全身型重症肌無力患者。
罕見病創新葯醫保落地
“真的是迫不及待，今天是我第二次用艾加莫德治療，沒想到這麼快就能醫保報銷了！”55歲的許先生（化姓）是新版醫保目錄正式執行後首批在上海瑞金醫院接受創新葯艾加莫德治療的患者，今天上午，他在瑞金醫院完成了第二周的藥物注射，上周，也就是2023年的最後一周，他完成首次注射。時隔一周所不同的是，這次他根據新醫保目錄能走醫保報銷了，自費部分大大降低。
“得病已經有大半年了，感覺全身沒力氣，走路、上下樓、提重物都很費力，後來，右眼視物也受到影響，正常生活都變得很困難。”許先生回憶得病的過程。他找到瑞金醫院神經內科，經驗豐富的醫生讓他做了特定的血液檢查，很快他便被確診為全身型重症肌無力，一種罕見病。
2023年12月26日，許先生第一次在瑞金醫院接受了艾加莫德治療，令他驚喜的是，“治療到一半，我就感覺到眼瞼無力、乏力感減輕了很多，不到一周右眼瞼下垂就已經明顯好轉。今年開始，這葯還能醫保報銷了，切切實實為我們老百姓減輕了經濟負擔，能長期用得起新葯，絕對是我們重症肌無力病友的好消息！”
今天，罕見病創新葯、全球首款fcrn拮抗劑艾加莫德在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院正式醫保落地。首批患者不僅有許先生。
瑞金醫院為患者打通“最後一公里”
作為神經免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重症肌無力是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特徵是肌肉無力的反覆發生和易疲勞，病程長、難治療、易複發。據估計，我國約有17萬全身型重症肌無力患者。早在2018年，全身型重症肌無力即已被納入國家五部委聯合發布的《第一批罕見病目錄》。
艾加莫德是國內首個且目前唯一獲批上市的fcrn拮抗劑，也是國內目前唯一可醫保報銷的fcrn拮抗劑，用於治療乙酰膽鹼受體（achr）抗體陽性的成人全身型重症肌無力患者。瑞金醫院神經內科副主任、主任醫師陳晟表示：“作為一種罕見病創新葯，艾加莫德在國內上市前，得益於國家賦予海南博鰲樂城先行區的先行先試政策，瑞金海南醫院就參與開展了特許用藥項目，已幫助十餘位重症肌無力患者解決困難。如今這款創新葯從獲批上市到納入醫保僅用了不到半年時間，作為臨床醫生充分感受到了國家和相關政府部門希望更快惠及更多重症肌無力患者的誠意和決心，以及醫保部門助力罕見病用藥保障水平逐步提升的誠意與決心。”
保障罕見病患者用藥，實現醫保落地的意義舉足輕重。新版醫保藥品目錄正式實施後，瑞金醫院各部門通力協作，迅速幫助亟需的患者打通了用藥保障“最後一公里”。
數萬重症肌無力患者有望回歸正常生活
重症肌無力的治療現狀如何，創新葯的出現對患者的疾病進程意義多大？
臨床上，重症肌無力患者個體化差異較大，病程進展不同，疾病管理難度大。陳晟強調，“重症肌無力的理想治療目標是達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的‘雙達標’狀態。”
陳晟介紹，多年來，全身型重症肌無力患者的治療主要依靠專家經驗判斷和傳統治療方案為主，包括膽鹼酯酶抑製劑、糖皮質激素、免疫抑製劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。然而，由於傳統治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在不足，長期以來實現“雙達標”的重症肌無力治療目標很困難，這也是當前重症肌無力的治療難點。
作為近30年來重症肌無力治療領域的突破性創新藥物，艾加莫德是全球首個且國內目前唯一上市的fcrn拮抗劑，其獨特的作用機制能清除體內的致病性免疫球蛋白g（igg）抗體，有望為患者實現疾病緩解和癥狀控制，並達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達標”理想治療狀態，數萬患者有望重回正常生活。
隨着我國重症肌無力診療由此正式步入循證治療和生物靶向治療時代，陳晟表示：“相信隨着醫保政策落地帶來的艾加莫德等創新藥物可及性提升，一方面更多重症肌無力患者和家庭的治療負擔能進一步減輕，早日用上創新葯，儘快達到治療目標，實現正常生活；與此同時，我國重症肌無力整體治療的標準和水平有望進一步提升，特別是從長期治療來看，有更多患者的生存質量和長期治療水平將得以改變。”
作者：唐聞佳
文：唐聞佳圖：受訪方編輯：唐聞佳責任編輯：樊麗萍
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