“慶幸自己生在這個未來可期的時代！”

1月11日上午8時30分許，東莞市兒童醫院手術室內，8歲女孩麗嘉靜靜地側躺着。

從近70萬元降至3.3萬元一針的諾西那生鈉注射液，正緩慢穿過她腰椎L3和L4節之間的椎間隙，注入蛛網膜下腔，彌散在腦脊液中。

這是東莞脊髓性肌萎縮症（SMA）患者接受的第一針，是自2021年11月國家醫保局談判代表張勁妮“靈魂砍價”後，東莞SMA患者盼望已久的喜訊，是東莞市兒童醫院送給患兒的“新年禮物”。

手術室外，麗嘉的媽媽柴女士焦急地等待着。她一遍遍望向手術室的門，眼前浮現的是2015年7月，1歲的孩子在廣州醫科大學附屬第三醫院確診後的一幕又一幕。

這一路，荊棘叢生。

那天，醫生告訴她，“這個病目前美國正在研究藥物，什麼時候成功不知道，如果病情嚴重，孩子很難活過兩歲。”她懵了，淚珠成串滑落，緊緊抱着孩子，不敢相信，不知道怎麼回的家。

到家後，她擦乾眼淚，開始上網尋找信息，找到了SMA論壇和SMA的QQ群。入群那天，兩個SMA孩子離世，那一刻，她絕望了、害怕了，沒有鬥志了。

老天沒有給她胡思亂想的機會，一家人的心情還沒調整過來，孩子就開始不斷地發燒，早上還只是流點鼻涕，下午就是肺炎又得住院。每天聽着孩子呼呼的痰音，她的心再也沒有平靜過。

病友溫暖了她。“一位在美國的病友媽媽，不厭其煩地教我們怎麼護理，怎麼用輔具，怎麼用醫療器械，我們慢慢學習、慢慢接受。家裡就像一個康復中心，就像一個小ICU，孩子的病情慢慢穩定。”

2016年12月23日，全球首個SMA精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液首次在美國獲批。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市。柴女士欣喜若狂，她和眾多病友媽媽看到了希望。

然而，當時每一針諾西那生鈉注射液需69.7萬元，第一年注射6針，之後每年注射3針，得全部自費。這對普通家庭而言，是不堪承受之重。直至2021年12月3日，國家醫保局宣布：諾西那生鈉注射液納入醫保。

柴女士說，“我孩子的葯諾西那生鈉進入醫保了！燦爛的春天來臨了！”東莞SMA患兒家長群內，滿是喜悅。

東莞市兒童醫院小兒神經內科主任李建偉萬分欣慰。早在2021年10月，他就聽諾西那生鈉注射液廠家透露，“馬上要降價了，馬上要進醫保了。”那時，他就和柴女士聯繫，商量如何儘快為麗嘉用上藥。

進入醫保的消息公布後，12月20日，李建偉向醫院提出臨購10支諾西那生鈉注射液的申請。諾西那生鈉注射液病不在醫院用藥目錄內，需要醫院葯事委員會討論通過後去臨時購買。

東莞早已實行藥品零差價，33180元一支的諾西那生鈉注射液，醫院買來是這個價，患者使用也是這個價。而使用33180元一支的諾西那生鈉注射液，患者社保報銷後，會擠占醫院社保資金。

申請遞上去，東莞市兒童醫院黨委書記、院長鍾柏茂沒有絲毫猶豫，“抓緊購買！”只要能拯救患兒，擠占再多社保資金也在所不惜。

1月7日，經廠方協調，首批3支諾西那生鈉注射液終於送抵東莞市兒童醫院。醫院購置了專門的儲存設備，精心保護這珍貴的藥物。

1月8日，柴女士帶着麗嘉住進醫院，完善相關檢查後，就等着注射第一針了。

1月11日上午8時，麗嘉被推入手術室。小兒神經內科主任李建偉團隊、麻醉科主任劉慶仁團隊已經做好準備。劉慶仁指導醫生為麗嘉進行局麻，確保孩子平穩開始康復之旅。

藥劑科主任葉衛軍指派專人提着專用箱子，將一支諾西那生鈉注射液送來，雙方確認無誤後，藥物交給了醫生。整個手術過程，藥師全程陪伴。如果是平常的手術，根本不用藥劑科派專人送葯。

諾西那生鈉注射液一支只有5毫升。按照藥物使用說明書，需鞘內注射給葯，也就是通過腰椎穿刺將藥物直接注入蛛網膜下腔，從而使藥物彌散在腦脊液中，直接作用於神經細胞。

李建偉說，手術時，在腰椎L3和L4節之間進行穿刺，先抽取5毫升腦脊液。然後，從冰箱中拿出藥物，放在手中捂熱解凍，使其達到25度；再將5毫升藥物，用大約3分鐘時間，極其緩慢地注入。

手術非常成功。度過在復蘇室的半個小時後，麗嘉被推出來時，媽媽飛快地奔去，她看看孩子，轉身便不停地向醫護人員道謝。

1月16日下午，小兒神經內科病房內，媽媽和姐姐正陪着坐在輪椅上的麗嘉玩。柴女士說，“孩子現在狀態很好，一定會越來越好。”

麗嘉是二年級學生，她的每門成績都是A，學校老師和班裡同學都把她當寶，護着她。為了能推着坐輪椅的麗嘉玩耍，她的同學紛紛向柴女士申請“考駕照”，這讓一直陪讀的媽媽感動不已。

按照諾西那生鈉注射液生產廠家的規定：在第0天、第14天、第28天和第63天給予4次負荷劑量，此後每4個月給予一次維持劑量。現在，麗嘉正住院做康復，準備在1月25日注射完第二針再回家過年。

與麗嘉同一個病房，3歲男孩啟航也已經注射了第一針諾西那生鈉。李建偉的電腦表格里，1月27日，8歲的貝貝和快4歲的安安將接受第一針；接下來是12歲的David、11歲的毅毅、6歲的雯雯……

東莞11個SMA患兒注射諾西那生鈉的時間表已經排定。

3萬多一針的藥物，社保報銷後自費可能只要1萬多，從曾經的一年數百萬醫療費到現在一年不超過10萬元，從孩子病情穩定到正常入學、再用上藥物，柴女士說，“我覺得人生沒有什麼不可能。”

“只要努力向前走就好了。能有今天，真的感謝國家，感謝黨，感謝政府，感謝醫院。慶幸自己生在這個未來可期的時代！”

文/廣州日報·新花城記者：汪萬里

來源： 廣州日報