▎葯明康德/報道
題圖來源：Pixabay
繼上周有10款藥物獲得“孤兒葯資格”後，本周的“孤兒葯資格”數量再次達到了10款。在今天的這篇文章里，葯明康德內容團隊將介紹這10款新葯的背景信息。
藥物名稱：BF844研發企業：Usher III Initiative治療疾病：Usher綜合征藥物簡介：Usher綜合征是一種遺傳病，患者的視覺和聽力會出現進展性的衰退。其中，III型Usher綜合征是最為罕見的類型，原因是CLRN1基因與HARS基因的突變。在藥物篩選中，研發人員找到了能夠穩定突變CLRN1蛋白的小分子藥物。在小鼠模型中，它能有效緩解聽力衰退問題。人類的臨床試驗有望在近年展開。
藥物名稱：FN-1501研發企業：復星醫藥治療疾病：急性髓系白血病藥物簡介：FN-1501是一款能夠靶向多種酪氨酸激酶的抑製劑。一篇Journal of Clinical Oncology的研究顯示，其能靶向CDK4/6，PDGFR，KIT，ALK，RET，以及FLT3蛋白。目前，它正處於1期臨床試驗中。
藥物名稱：dalfampridine研發企業：Magnum Therapeutics治療疾病：橫貫性脊髓炎（Transverse Myelitis）藥物簡介：Dalfampridine是一種鉀離子通道抑製劑，有望促進神經纖維的信號傳導。2010年，它已得到美國FDA的批准上市，用於改善多發性硬化症患者的行走能力。
藥物名稱：Δ9-四氫大麻酚研發企業：Tetra Bio-Pharma治療疾病：肝細胞癌藥物簡介：Tetra Bio-Pharma是一家專註於開發大麻素衍生藥物的公司。在FDA的官網上，本次孤兒葯資格針對的是“肝細胞癌”（Treatment of Hepatocellular Carcinoma）。但就其公司官網信息看，該藥物更有可能治療腫瘤引起的疼痛。
藥物名稱：含次氯酸的低滲酸氧化溶液研發企業：APR Applied Pharma Research治療疾病：大皰性表皮鬆解症藥物簡介：大皰性表皮鬆解症也被稱為“人類最痛苦的疾病之一”。由於皮膚里缺乏某些關鍵蛋白，患者在輕微觸碰後，皮膚上就會出現水皰，痛苦異常。該公司的獨有納米技術，能夠促進次氯酸溶液的生產，幫助患者的傷口癒合。
藥物名稱：nicardipine研發企業：Collaborations Pharmaceuticals治療疾病：皮特-霍普金斯綜合征（Pitt-Hopkins Syndrome）藥物簡介：皮特-霍普金斯綜合征是一種遺傳學疾病，患者會出現發育遲緩等一系列問題，影響到智力和運動能力。從病因上看，TCF4轉錄因子的突變佔到了很大的比重，而這會使得Kv7.1與Nav1.8的水平升高。因此，用這兩種離子通道的抑製劑，有望控制皮特-霍普金斯綜合征的癥狀。作為一種鈣離子通道拮抗劑，nicardipine有望實現類似的效果。
藥物名稱：表達人類CLN3基因的基因療法研發企業：Amicus Therapeutics治療疾病：CLN3突變的巴頓病（Batten Disease）藥物簡介：巴頓病又被稱為神經元蠟樣質脂褐質沉積病（neuronal ceroid lipofuscinosis, NCL），病因在於一系列CLN3基因的突變。該療法通過AAV載體，將正常的CLN3基因引入患者體內，緩解患者的病情。
藥物名稱：表達人類CLN6基因的基因療法研發企業：Amicus Therapeutics治療疾病：CLN6突變的巴頓病（Batten Disease）藥物簡介：簡介同上。不同的是，這款療法針對的是CLN6突變的巴頓病。
藥物名稱：APVO436研發企業：Aptevo Research and Development治療疾病：急性髓系白血病藥物簡介：APVO436是一款針對CD3和CD123的雙特異性抗體，目前已進入1期臨床階段。今年7月的早期數據表明，它的耐受性良好，且沒有觀察到針對該藥物的抗體產生。
藥物名稱：romiplostim研發企業：安進（Amgen）治療疾病：再生障礙性貧血藥物簡介：Romiplostim是一種血小板生成素受體激動劑，能模擬人體天然的血小板生成素效果，從而提高血小板計數。先前，它已得到美國FDA的多次批准，治療免疫性血小板減少和慢性免疫性血小板減少性紫癜。
孤兒葯周報回顧：
2019年11月9日：4款藥物上榜，2款來自中國，治療膽管癌和食管癌
2019年11月16日：安進雙特異性抗體上榜，Axovant基因療法入圍2019年11月23日：大爆發！本周10款新葯獲孤兒葯資格，和黃與百濟神州均有藥物入選
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